Rocznie u 1100-1200 dzieci diagnozowany jest nowotwór złośliwy[1] – z czego niestety u mniej niż połowy choroba zostaje rozpoznana w początkowym stadium. Wyleczalność nowotworów dziecięcych zależy m.in. od rodzaju choroby oraz stopnia jej zaawansowania, ale średnio szacuje się ją na ok. 80 proc.[2] Choć wynik ten napawa optymizmem, to wciąż nie brakuje małych pacjentów opornych na tradycyjne metody leczenia, borykających się z przerzutami czy wznową choroby. Nadzieją na ich powrót do zdrowia oraz opracowanie skuteczniejszych terapii przeciwnowotworowych okazują się badania kliniczne. Co warto o nich wiedzieć?
Nowotwory dziecięce zaliczają się do chorób rzadkich – stanowią one zaledwie 1 proc. wszystkich zachorowań na nowotwory w Polsce[3]. Ich leczenie nierzadko ma charakter kompleksowy, co oznacza, że do uzyskania najlepszych efektów wykorzystuje się chemioterapię, radioterapię i leczenie operacyjne. O wyborze danej metody lub metod decyduje konsylium lekarskie, które w wybranych jednostkach medycznych może zaproponować również dodatkową ścieżkę, jaką jest udział w niekomercyjnym badaniu klinicznym. W przeciwieństwie do badań komercyjnych, są one prowadzone przez instytucje badawcze, a nie koncerny farmaceutyczne – na Zachodzie są standardem, natomiast w Polsce dopiero się rozwijają. Niestety rodzice nie zawsze wiedzą, że ich pociecha może skorzystać z innowacyjnego leczenia, w jakich placówkach przeprowadzane są badania lub po prostu mają przed nimi różnego rodzaju obawy. Strach przed nieznanym jest naturalną reakcją, tym bardziej jeśli w grę wchodzi zdrowie i życie dziecka, dlatego tak ważne jest budowanie świadomości w kontekście badań klinicznych. Powstały one bowiem, by móc skutecznie leczyć chorych, optymalizować i personalizować terapię oraz wdrażać nowoczesną, mniej inwazyjną diagnostykę. Poniżej wyjaśniamy jak wygląda klasyfikacja do badania klinicznego, jakie korzyści płyną z nich dla pacjentów i rozwoju medycyny, a także omawiamy kwestie ich bezpieczeństwa.
Kwalifikacja do badania klinicznego
Niekomercyjne badania kliniczne są prowadzone przez wybrane ośrodki medyczne, posiadające status jednostki badawczo-rozwojowej, zatrudniające doświadczoną, kompetentną kadrę oraz dysponujące odpowiednim sprzętem. W onkologii dziecięcej dotyczą one m.in. przypadków opornych na tradycyjne leczenie, zaawansowanych stadiów choroby z przerzutami lub wznowy nowotworu. W ramach projektów badawczych zespoły często zawężają obszar działalności wokół konkretnego typu nowotworu – nie jest tak, że dla każdego rozpoznania są dostępne aktualnie w Polsce badania kliniczne. Podstawowym źródłem nt. badań klinicznych powinien być lekarz, ale informacji o nich można szukać też w innych miejscach jak m.in.: na stronach ośrodków badawczych, internetowych rejestrach czy portalach organizacji pacjenckich.
– Do udziału w badaniu pacjent może być zaproszony przez lekarza-badacza lub zgłosić się samodzielnie do ośrodka badań. Chęć wzięcia udziału to jednak za mało – dziecko musi zostać zakwalifikowane na podstawie wyników oraz spełniać tzw. kryteria włączenia. Może się zdarzyć, że w trakcie dokładnego wywiadu lekarskiego wystąpią kryteria wyłączenia, czyli czynniki uniemożliwiające kwalifikację do badania. Jeśli lekarz nie stwierdzi przeciwskazań, to kolejno konieczne jest podpisanie Formularza Świadomej Zgody, który może być w każdej chwili wycofany. Decyzję o udziale dzieci w badaniu podejmują rodzice, ale w przypadku młodzieży od 13 r.ż. pacjent również musi wyrazić zgodę – tłumaczy prof. Anna Raciborska, Kierownik Kliniki Onkologii i Chirurgii Onkologicznej Dzieci i Młodzieży w Instytucie Matki i Dziecka.
Bezpieczeństwo badań klinicznych
Badania kliniczne są przeprowadzane wyłącznie w oparciu o podstawy naukowe, świadczące o tym, że korzyści zdrowotne dla pacjenta są większe niż ewentualne ryzyko wiążące się z udziałem w nich. W praktyce oznacza to, że uczestnictwo jest obarczone minimalnym obciążeniem w porównaniu do klasycznych terapii. Ponadto każdy pacjent jest ubezpieczony, a jego bezpieczeństwo jest nadrzędne dla lekarzy. Właśnie dlatego uczestnicy badania mają zapewnioną kompleksową opiekę i nieograniczony dostęp do informacji – z pytaniami czy wątpliwościami mogą zgłaszać się do lekarza o każdej porze. Co więcej, istnieje szereg wymagań i obowiązków, które muszą być spełnione, przed wejściem badania w życie.
– Badania kliniczne składają się z kilku etapów, zanim jednak lek zostanie podany pacjentom przechodzi on szczegółowe testy w fazie przedklinicznej, gdzie m.in. sprawdza się jego szkodliwość. Nie możemy jednak zapominać, że nie istnieje substancja, która jest całkowicie pozbawiona ryzyka wystąpienia skutków ubocznych – nawet leki kupione bez recepty posiadają listę możliwych działań niepożądanych. Nad rzetelnością, bezpieczeństwem i zgodnością badania z międzynarodowymi zasadami czuwa Komisja Bioetyczna oraz Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych – dodaje prof. Raciborska.
Korzyści dla pacjentów
Udział w badaniu klinicznym warto traktować jako możliwość na skorzystanie z najnowocześniejszej terapii, innowacyjnego leku czy metody leczenia. Należy podkreślać jednak, że jest to szansa, a nie gwarancja sukcesu. Pacjenci z pewnością powinni mieć poczucie, że są objęci najlepszą możliwą opieką, co jest szczególnie ważne jeśli na nowotwór choruje dziecko. W przypadku przewlekłych chorób nowotworowych, w których standardowe leczenie zawiodło, objęcie programem badania klinicznego może być jedyną nadzieją na poprawę stanu zdrowia. Pacjenci zakwalifikowani do badań klinicznych nie ponoszą kosztów związanych z leczeniem, są pod stałą opieką zespołu lekarzy i pielęgniarek oraz mają dostęp do procedur medycznych i diagnostyki na najwyższym poziomie.
– Niekomercyjne badania kliniczne dają nadzieję na poprawę jakości życia, a nawet całkowite wyleczenie dla dziecięcych pacjentów onkologicznych, dlatego warto z nich korzystać. Dzięki powstaniu Agencji Badań Medycznych liczba niekomercyjnych projektów w Polsce wzrasta, co oznacza, że coraz więcej chorych z różnymi podtypami nowotworów może lub będzie mogło w przyszłości wziąć w nich udział. W Klinice Onkologii i Chirurgii Onkologicznej Dzieci i Młodzieży Instytutu Matki i Dziecka jesteśmy w trakcie czterech niekomercyjnych badań klinicznych – HISTIOGEN, BRAVO i TRAM (prowadzonych w ramach projektu POLHISTIO) dla pacjentów z rozrostami komórek histiocytarnych oraz REGBONE dla pacjentów borykających się ze złośliwymi, pierwotnymi nowotworami kości, opornymi na standardową terapię. W tym roku ruszy jeszcze jeden projekt – BUTTERFLY, skierowany do pacjentów z progresją w trakcie leczenia lub wznową mięsaka Ewinga. To pierwsza tego typu immunoterapia w tym typie nowotworu na świecie – mówi prof. Anna Raciborska z Instytutu Matki i Dziecka.
Badania kliniczne i związany z nimi postęp medycyny to większe możliwości na lepszą jakość życia oraz powrót do całkowitego zdrowia dla dziecięcych pacjentów onkologicznych. Bez ich rozwoju wiele osób nie miałoby nawet szansy na terapię, dlatego tak ważne jest zwiększanie ich dostępności i budowanie społecznej świadomości na ich temat.
[1: https://imid.med.pl/pl/dzialalnosc-kliniczna/dzialkliniczna/kliniki/klinika-onkologii-i-chirurgii-onkologicznej/specyfika-niekomercyjnych-badan-klinicznych-w-pediatrii-podejscie-do-pacjenta-pediatrycznego]
[2: https://www.rynekzdrowia.pl/serwis-hematoonkologia/Onkologia-dziecieca-w-Polsce-Jest-na-wyzszym-poziomie-niz-przeznaczane-na-nia-naklady,224896,1023.html ]