Firma Roche ogłosiła, że Komisja Europejska (KE) dopuściła do obrotu lek Ocrevus (okrelizumab) Europejskiej w leczeniu rzutowych postaci stwardnienia rozsianego (RMS) i pierwotnie postępującej postaci stwardnienia rozsianego (PPMS). To pierwszy i jedyny zatwierdzony lek modyfikujący przebieg choroby do stosowania u osób z wczesną, pierwotnie postępującą postacią stwardnienia rozsianego (PPMS) oraz ważna, nowa opcja terapeutyczna dla osób z aktywnością choroby w rzutowych postaciach SM (RMS).
Stwardnienie rozsiane (SM) dotyka około 700 tys. osób w Europie, z których około 96 tys. cierpi na postać pierwotnie postępującą, powodującą znaczną niesprawność.i,ii W Polsce liczba wszystkich chorych na stwardnienie rozsiane może sięgać około 45 tys. – każdego roku pojawia się od 1,3 tys. do 2,1 tys. nowych zachorowań.iii Stwardnienie rozsiane jest jedną z głównych nieurazowych przyczyn niepełnosprawności wśród młodych dorosłych i często skutkuje ciężkim oraz trwałym inwalidztwem. U większości osób z SM w chwili rozpoznania stwierdza się postać rzutową (RMS) lub pierwotnie postępującą (PPMS).
– Dla osób z Europy chorujących na SM dopuszczenie do obrotu leku Ocrevus przez Komisję Europejską oznacza ważny postęp w leczeniu ich choroby – powiedziała dr Sandra Horning, Dyrektor Medyczny i Szefowa Globalnego Działu Rozwoju Produktów w firmie Roche. – Ocrevus jest pierwszym lekiem zatwierdzonym w leczeniu pierwotnie postępującej postaci SM, wyniszczającej choroby, w której dochodzi do szybkiego i nieodwracalnego postępu niesprawności pacjenta. Ocrevus stanowi również wysoce skuteczną opcję terapeutyczną dla osób z rzutowymi postaciami SM. Angażujemy się we współpracę z krajami członkowskimi, by jak najszybciej zapewnić dostęp do leku osobom z RMS i PPMS, które mogą odnieść korzyści z leczenia produktem Ocrevus – dodała.
– To wspaniała wiadomość, że Ocrevus, który może w istotny sposób zmienić nasze myślenie o SM i jego leczeniu, został zarejestrowany w Unii Europejskiej. Do czasu zarejestrowania leku Ocrevus osoby z pierwotnie postępującą postacią SM, które często musiały chodzić o lasce lub poruszać się na wózku inwalidzkim, rezygnowały z pracy lub wymagały opieki i nie było dla nich leczenia spowalniającego postęp choroby. Osoby z rzutowymi postaciami SM musiały często dokonywać trudnych, kompromisowych wyborów pomiędzy bezpieczeństwem stosowania leku a większą skutecznością. Ocrevus jest podawany co sześć miesięcy bez konieczności uciążliwego monitorowania leczenia, co – jak mamy nadzieję – umożliwi ludziom prowadzenie normalnego życia bez myślenia o terapii każdego dnia czy każdego tygodnia – powiedział Gavin Giovannoni, Profesor Neurologii w Barts and The London School of Medicine and Dentistry, Queen Mary University w Londynie.
Rejestracja w UE opiera się na danych pochodzących z trzech rejestracyjnych badań klinicznych III fazy należących do programu badań ORCHESTRA, obejmujących 2388 pacjentów, w których spełniono pierwszorzędowe oraz niemal wszystkie kluczowe drugorzędowe punkty końcowe badania.
Dane z dwóch identycznych badań III fazy prowadzonych w rzutowych postaciach SM (badanie OPERA I i OPERA II) wykazały, że Ocrevus miał wyższą skuteczność, a około 80% pacjentów pozostawało bez rzutów choroby oraz z istotnie spowolnioną progresją choroby w porównaniu z pacjentami przyjmującymi duże dawki interferonu beta-1a (Rebif®) w dwuletnim okresie leczenia kontrolowanego. Ocrevus również istotnie zwiększał szanse na brak aktywności choroby u pacjentów (ang. no evidence of disease activity, NEDA; zmiany w mózgu, rzuty lub pogorszenie niesprawności); wzrost ten wyniósł 64% w badaniu OPERA I i 89% w badaniu OPERA II w porównaniu z dużymi dawkami interferonu beta-1a.
W oddzielnym badaniu III fazy w pierwotnie postępującej postaci SM (badanie ORATORIO) Ocrevus był pierwszym i jedynym lekiem, który istotnie spowalniał postęp niesprawności oraz zmniejszał objawy aktywności choroby w mózgu (zmiany widoczne w badaniu MRI) w porównaniu z placebo, przy medianie okresu obserwacji wynoszącej trzy lata. U pacjentów leczonych lekiem Ocrevus prawdopodobieństwo progresji niesprawności utrzymującej się w okresie trzech miesięcy było o 24% niższe, a prawdopodobieństwo postępu niesprawności utrzymującej się w okresie sześciu miesięcy było o 25% niższe. W porównaniu z placebo, Ocrevus również istotnie spowalniał progresję zaburzeń chodzenia o 29,4 procent, mierzoną testem szybkości chodu na odcinku 7,5 m.
Do najczęściej występujących działań niepożądanych okrelizumabu we wszystkich badaniach fazy III należały reakcje związane z wlewem i zakażenia górnych dróg oddechowych, przeważnie o nasileniu łagodnym lub umiarkowanym.
Ocrevus został zatwierdzony do stosowania w krajach Ameryki Północnej i Południowej, na Bliskim Wschodzie, w Europie Wschodniej, a także w Australii i w Szwajcarii. Do dziś skorzystało z niego już ponad 30 tys. pacjentów.
Okrelizumab jest humanizowanym przeciwciałem monoklonalnym oddziałującym na CD20-dodatnie limfocyty B, tj. szczególny rodzaj komórek układu odpornościowego, który ma kluczowy udział w niszczeniu osłonki mielinowej (izolującej i wzmacniającej komórki nerwowe) i aksonów komórek nerwowych, co może powodować niesprawność u chorych na SM.