Komisja Europejska zarejestrowała niwolumab w leczeniu miejscowo zaawansowanego nieoperacyjnego lub przerzutowego raka urotelialnego pęcherza moczowego (mUC) u dorosłych pacjentów po niepowodzeniu leczenia preparatami na bazie platyny. Decyzja ta sprawia, że niwolumab jest pierwszym lekiem immunoonkologicznym zarejestrowanym w Unii Europejskiej w leczeniu pacjentów z tym często występującym typem raka pęcherza moczowego.
„Szacuje się, że co roku w Europie diagnozowanych jest 151 000 nowych przypadków raka pęcherza moczowego, jednak w ciągu ostatnich dziesięcioleci nadal nie dokonano przełomu w leczeniu zaawansowanego stadium tego nowotworu” – powiedziała prof. dr med. Margitta Retz, kierownik oddziału urologii onkologicznej w Poliklinice i Klinice Urologicznej Uniwersytetu Technicznego w Monachium. „Rejestracja niwolumabu przez Komisję Europejską stanowi istotny postęp w leczeniu, cechując się znakomitym odsetkiem obiektywnych odpowiedzi oraz daje możliwość terapii uprzednio leczonym pacjentom z miejscowo zaawansowanym nieoperacyjnym lub przerzutowym rakiem urotelialnym pęcherza moczowego.”
Rejestracji dokonano w oparciu o wyniki badania CheckMate -275, wieloośrodkowego otwartego badania klinicznego fazy 2 z jednym ramieniem, oceniającego niwolumab u pacjentów z miejscowo zaawansowanym lub przerzutowym rakiem urotelialnym pęcherza moczowego, po progresji choroby podczas lub po zakończeniu leczenia chemioterapią na bazie platyny lub po progresji choroby w czasie 12 miesięcy od czasu leczenia neoadjuwantowego lub adjuwantowego chemioterapią na bazie platyny. W badaniu 270 pacjentów przyjmowało niwolumab w dawce 3 mg/kg podawany dożylnie co dwa tygodnie do czasu progresji choroby lub wystąpienia nieakceptowalnej toksyczności. Pierwszorzędowym punktem końcowym w badaniu był odsetek obiektywnych odpowiedzi (ORR). Drugorzędowe punkty końcowe obejmowały przeżycie wolne od progresji (PFS) oraz przeżycie całkowite (OS). 20,0% pacjentów odpowiedziało w badaniu na leczenie niwolumabem. Odsetek pacjentów, u których wystąpiła odpowiedź całkowita wyniósł 3,0% (8/270), natomiast odpowiedź częściowa wystąpiła u 17% (46/270) z nich.
Rak pęcherza moczowego zazwyczaj rozwija się z komórek wyścielających pęcherz moczowy. Jest to piąty, co do częstości, nowotwór diagnozowany w Europie. Szacuje się, że co roku diagnozowanych jest 151 000 nowych przypadków raka pęcherza moczowego oraz ponad 52 000 zgonów z tej przyczyny. Rak urotelialny jest najczęstszym typem raka pęcherza moczowego, stanowiąc około 90% przypadków. Większość przypadków diagnozowana jest we wczesnym stadium, jednak odsetki nawrotów oraz progresji choroby są wysokie — około 78% pacjentów doświadczy nawrotu raka pęcherza moczowego w ciągu 5 lat. Przeżycia są zróżnicowane ze względu na stadium, typ nowotworu oraz moment, w którym następuje diagnoza. Przeżycia pięcioletnie dla raka pęcherza moczowego w IV stadium wynoszą 15%.