W onkologii dąży się do tego, aby nowotwór stał się chorobą przewlekłą jak cukrzyca czy nadciśnienie, mówiła podczas Kongresu „Zdrowie Polaków” prof. Bożena Budziszewska, kierownik Oddziału Diagnostyki Hematologicznej Kliniki Hematologii Instytutu Hematologii i Transfuzjologii w Warszawie, podkreślając że postęp w leczeniu chorób nowotworowych warunkują badania genetyczne i leki immunologiczne.
Mając rozpoznanie, nie wiadomo, czy nowotwór będzie miał łagodniejszy przebieg, czy też będzie bardzo agresywny. O jego charakterze nie decyduje gen, który pozwala na jej rozpoznanie choroby nowotworowej, ale czasem niewielkie zmiany w obrębie jednego tylko nukleotydu. Właśnie rozpoznanie tych zmian może umożliwić właściwe rokowanie i zastosowanie odpowiedniego leczenia u pacjenta. Im więcej genów zostanie rozpoznane, tym łatwiej jest określić, jak będzie przebiegała choroba. Ażeby je zidentyfikować, nie wystarczą już tylko „tradycyjne” metody sekwencjonowania DNA – potrzebne są metody sekwencjonowanie nowej generacji, dzięki którym można określić kolejność kilkudziesięciu czy nawet kilkunastu tysięcy genów. Mając taką informację, specjaliści są w stanie prognozować przebieg choroby i wybierać optymalne dla chorego leczenie. Z drugiej strony sekwencjonowanie nowej generacji pozwala na uzyskanie ogromnej ilości danych, co sprawia, że powstaje problem natury filozoficzno-moralnej – co robić z tą wiedzą? Czy każdy chciałby znać swój genom i wiedzieć, jakie choroby są w nim „zapisane”.
Faktem jest jednak, że badania genetyczne warunkują postęp w onkologii. Znając konkretne geny, konkretne białka, które powodują rozwój nowotworów, możemy wytwarzać inhibitory tych białek. To nowa generacja leków przeciwnowotworowych. Pierwszym lekiem przeciwnowotworowym nowej generacji jest Glivec, zawierający cząstkę, która hamuje białko będące efektem działania patologicznego genu odpowiedzialnego za przebieg choroby. Obecnie mamy kilkadziesiąt leków, które są skierowane przeciw konkretnym białkom produkowanym w wyniku istnienia patologicznych genów. Włączanie tych leków do standardowej chemioterapii zmienia całkowicie obraz i przebieg choroby. Dlatego rola badań genetycznych w rozwoju metod terapeutycznych w onkologii jest ogromna.
W onkologii, w której dąży się do tego, aby nowotwór stał się chorobą przewlekłą, stosowane są obecnie także inne nowoczesne metody leczenia, m.in. metody immunologiczne, przede wszystkim z wykorzystaniem limfocytów T. Limfocyty pacjenta są pobierane podczas zabiegu aferezy, a następnie poddawane obróbce molekularnej (wszczepienie specyficznej sekwencji DNA za pomocą wektora wirusowego). W efekcie na powierzchni limfocytów powstają chimeryczne receptory antygenowe – białka, które mają zdolność do rozpoznawania konkretnej komórki nowotworowej. Takie zmodyfikowane limfocyty są namnażane w laboratorium i ponownie podawane pacjentowi, który uzyskuje ,,nową broń” – w obecności komórek nowotworowych limfocyty aktywują się i niszczą „wroga”. Jest to najlepsza metoda leczenia, ponieważ limfocyty docierają wszędzie tam, gdzie nie dociera substancja chemiczna. Skuteczność tej terapii jest bardzo wysoka, zaskakująca nawet dla lekarzy. Niestety tutaj również napotykamy na problemy. Po pierwsze, zmodyfikowane limfocyty T czasami aktywują się bardziej, niż się oczekuje, a ich aktywność jest ukierunkowana nie tylko na komórki nowotworowe, lecz także na inne. W rezultacie w organizmie pacjenta dochodzi do „burzy” cytokin, która jest potencjalnie śmiertelną reakcją immunologiczną. Drugim problemem związanym z tą procedurą jest jej wysoki koszt. W tej chwili sięga on miliona złotych dla jednego chorego. Mimo tych barier, szersze stosowanie tej metody wydaje się realne.