Polska jest liderem w Europie, jeśli chodzi o zastosowanie komórek macierzystych w leczeniu różnych schorzeń gałki ocznej. Postęp w terapii komórkami macierzystymi schorzeń wzroku dotyczy głównie rogówki. Leczenie schorzeń siatkówki i nerwu wzrokowego za pomocą komórek macierzystych odbywa się w ramach badań eksperymentalnych, mówiła prof. Leonora Bużańska, dyrektor Instytutu Medycyny Doświadczalnej i Klinicznej im. M. Mossakowskiego PAN, kierownik Zakładu Bioinżynierii Komórek Macierzystych .
Postęp w terapii komórkami macierzystymi schorzeń wzroku dotyczy głównie znajdującej się na zewnętrznej powierzchni gałki ocznej i mającej dużą zdolność regeneracji rogówki (z uwagi na obecność komórek macierzystych w tzw. rąbku rogówki). Badania nad regeneracją rogówki – prowadzone pod kierunkiem prof. Grazielli Pellegrini we Włoszech – doprowadziły do otrzymania w 2015 r. pierwszego produktu okulistycznego ATMP (ang. advanced therapy medicinal product), zatwierdzonego przez Europejską Agencję Medyczną (EMA). Jest nim preparat Holoclar® – produkt inżynierii tkankowej, który zawiera uzyskany w wyniku ekspansji ex vivo (łac. dosłownie „z istoty żywej”) autologiczny nabłonek rogówki z komórkami macierzystymi rąbka rogówki (ang. limbal stem cells) i fibrynową warstwę podporową, umieszczone w podłożu transportowym. Próby kliniczne z zastosowaniem komórek macierzystych rąbka rogówki zakończyły się dużym sukcesem. Terapia ta stosowana jest skutecznie w dużych klinikach okulistycznych, również w Polsce.
Siatkówka, znajdująca się na tylnej powierzchni gałki ocznej i odpowiadająca za odbiór bodźców wzrokowych, jest elementem ośrodkowego układu nerwowego (OUN) i ulega regeneracji w bardzo niewielkim stopniu. Terapia komórkowa stosowana w leczeniu schorzeń siatkówki nie dała więc tak spektakularnie dobrych wyników jak w przypadku rogówki. W ogólnoświatowym rejestrze badań klinicznych „Clinicaltrials.gov” najwięcej zarejestrowanych prób klinicznych dotyczy zwyrodnienia plamki żółtej (ang. age–related macular degeneration – AMD), co jest związane z dużym rozpowszechnieniem tej patologii (w Polsce ok 1,5 mln osób) i brakiem skutecznego leczenia. Podczas tych próbach stosowano zarówno mezenchymalne komórki macierzyste, izolowane głównie ze szpiku kostnego i sznura pępowinowego, jak i komórki pluripotencjalne zróżnicowane do nabłonka barwnikowego siatkówki (ang. retinal pigmental epithelium – RPE). Wśród komórek pluripotencjalnych zastosowanie znalazły zarówno zarodkowe komórki macierzyste, jak i indukowane pluripotencjalne komórki macierzyste (iPSC). Podczas gdy zastosowanie komórek zarodkowych jest związane z koniecznością stosowania immunosupresji oraz budzi kontrowersje natury etyczno-prawnej, stosowanie iPSC to przykład terapii spersonalizowanej, ponieważ komórki te można otrzymać praktycznie z każdej tkanki somatycznej pacjenta. Podawanie komórek mezenchymalnych, również nie budzące wątpliwości natury etycznej, jest związane z wydzielaniem czynników troficznych, wspomagających regenerację bez zdolności różnicowania się w komórki siatkówki.
Przedmiotem badań jest nie tylko rodzaj komórek macierzystych, lecz także sposób ich podawania (iniekcja do ciała szklistego bądź podsiatkówkowo). W próbie klinicznej (Clinicaltrials.gov, NCT02590692) komórki RPE podawane są na matrycy z biomateriału, co ułatwia przeżycie przeszczepianych komórek i umożliwia ich precyzyjne dostarczenie w miejsce uszkodzenia. Zastosowanie odpowiednich biomateriałów i technik bioinżynierii tkankowej jest obecnie podstawą postępu w nowoczesnych terapiach okulistyki.
W opublikowanych pracach dotyczących zastosowania terapii komórkowych w leczeniu schorzeń siatkówki zazwyczaj podkreśla się jest bezpieczeństwo proponowanych terapii przy niewielkiej poprawie lub braku pogorszenia ostrości wzroku. Znane są jednak efekty niepożądane z możliwymi powikłaniami, takimi jak: utrata struktur oka w trakcie podawania komórek, rozplem komórek w ciele szklistym, brak przezierności, zróżnicowanie mezenchymalnych komórek macierzystych oraz uszkodzenie oka przez enzym użyty do izolacji komórek. Dotyczą one zazwyczaj stosowania terapii niezgodnych z obowiązującymi przepisami w klinikach, które nie przestrzegają dobrej praktyki wytwarzania komórek macierzystych i nie prowadzą odpowiedniej kontroli jakości. Dlatego w 2017 r. w Stanach Zjednoczonych FDA wydała oficjalny list potępiający brak dobrych praktyk wytwarzania w tych klinikach i podkreślający znaczenie bezpieczeństwa pacjentów (US Stem Cell Clinic, LLC 8/24/17. 2017).