Specjaliści wskazują na potrzebę reorganizacji programu leczenia chorych na hipercholesterolemię – rozszerzenie refundacji o nowe grupy pacjentów, dla których nowoczesna terapia jest szansą na zmniejszenie ryzyka wystąpienia poważnych zdarzeń sercowo-naczyniowych, a także włączenie drugiego z przeciwciał, co pozwoli na znacznie lepsze dopasowanie leczenia.
Przeciwciała monoklonalne przeciwko białku PCSK9 to dla wielu pacjentów z hipercholesterolemią rodzinną (FH) szansa na życie bez uciążliwych zabiegów LDL- aferezy, czyli mechanicznego usuwania cholesterolu LDL z osocza. PCSK9 podawany jest bowiem w formie prostego, podskórnego zastrzyku tym chorym, których poziom “złego” cholesterolu przekracza 160 mg/dl pomimo leczenia. Pozytywna decyzja refundacyjna Ministerstwa Zdrowia objęła jednak tylko jeden z zarejestrowanych w Polsce inhibitorów.
Na podstawie danych epidemiologicznych szacuje się, że obecne wskazanie refundacyjne dla alirokumabu – jednego z inhibitorów PCSK9 może objąć łącznie grupę do 3 tys. pacjentów. Eksperci sesji “Hipercholesterolemia rodzinna – czy obecna refundacja jest optymalna?” podczas 23. edycji Warsztatów Kardiologii Interwencyjnej w Warszawie zgodzili się, że zmodyfikowany program lekowy, który uwzględni oba leki i szerszą populację, przynieść może szereg korzyści: zwiększenie bardzo niskiego procentu rozpoznania choroby w Polsce, wdrożenie optymalizacji terapii hipolipemizującej z zastosowaniem statyn z ezetymibem przed włączeniem PCSK9 oraz możliwość kontroli choroby u tych, którzy mimo stosowanego leczenia nie osiągają dziś celu terapeutycznego. Jak podkreślał Andrzej Śliwczyński, zastępca dyrektora Departamentu Świadczeń Opieki Zdrowotnej Narodowego Funduszu Zdrowia, taki kształt programu byłby także odpowiedzią na problem niskiego compliance, czyli wskaźnika współpracy pacjenta i lekarza. Chory będzie bowiem kontrolowany pod względem przestrzegania zaleceń terapeutycznych.
Jak tłumaczy prof. dr. hab. n. med. Maciej Banach, przewodniczący Polskiego Towarzystwa Lipidologicznego oraz dyrektor Instytutu Centrum Zdrowia Matki Polki w Łodzi, przez dwa lata funkcjonowania programu realnie uda się włączyć do leczenia od 10 do 20 proc. zakładanej populacji. Aby podnieść efektywność, następnym krokiem powinno być obniżenie progu 160 mg/dl poziomu cholesterolu LDL, który dziś stanowi kryterium włączenia leczenia. Zdaniem ekspertów to wciąż zbyt wysoka wartość.
– Mamy bardzo konkretne dane mówiące o tym, że pacjenci z FH i wartościami cholesterolu LDL do 160 mg/dL to wciąż osoby z bardzo wysokim ryzykiem sercowo- naczyniowym, którym – przy braku efektywności dostępnego leczenia – nie mamy co zaproponować. 99 proc. z nich ma subkliniczną lub rozpoznaną chorobę sercowo-naczyniową. Jeżeli mimo leczenia poziom cholesterolu LDL sięga powyżej 100 mg/dl, to nie mamy wątpliwości, że miażdżyca dalej narasta, a chorzy wciąż są narażeni na incydenty sercowo-naczyniowe – tłumaczy prof. Banach.
Obecny program lekowy, który wymaga jeszcze uwzględnienia drugiego inhibitora PCSK9, adresuje potrzeby pacjentów z hipercholesterolemią rodzinną, natomiast, zdecydowaną korzyść odnieśliby również pacjenci z hipercholesterolemiąpo zawałach serca lub udarach mózgu, którzy dziś pomimo leczenia często nie osiągają celu terapeutycznego.
Ze stanowiskiem prof. Banacha zgadzają się również reprezentanci organizacji pacjentów. Zdaniem Marka Kustosza z Koalicji “Serce dla kardiologii” rozszerzenie refundacji o nowe grupy chorych to dla nich szansa na skuteczne leczenie jeszcze przed progresją choroby i prawdopodobnym pęknięciem blaszki miażdżycowej skutkującym zawałem serca lub udarem mózgu.
Prof. dr hab. n. med. Adam Witkowski, dyrektor warsztatów i prezes-elekt Polskiego Towarzystwa Kardiologicznego, zwraca również uwagę na konieczność zmiany myślenia o wydatkowaniu pieniędzy na nowoczesne terapie lekowe czy innowacyjne zabiegi. Ekspert podkreśla, że brak przygotowania analizy wieloletniej skutecznie uniemożliwia prawidłową ocenę efektywności danego wyrobu czy technologii, które – choć wyjściowo drogie – już po kilku latach mogą przynieść oszczędności zarówno w kosztach bezpośrednich, jak i pośrednich, poprawiając długość i jakość życia chorego.
– Robimy zbyt mało analiz efektywności kosztowej i patrzymy tylko na to, ile kosztuje dana terapia na początku. To jest pięta achillesowa polskiego systemu. Zwracamy uwagę na to, ile trzeba wydać teraz, nie patrzymy jednak na efekty, jakie przyniesie to leczenie w przyszłości – mówi prof. Witkowski. – Rolą Agencji Badań Medycznych powinno być stworzenie rejestru w ograniczonej liczbie ośrodkówi pomiar efektywności w polskich warunkach. Musimy mieć własne dane, których dziś nie mamy”.
Wspólny apel specjalistów i środowisk pacjentów już wkrótce może przynieść częściowe efekty. Po pozytywnej rekomendacji Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji resort zdrowia podjął pracę nad włączeniem drugiego, nierefundowanego dotychczas przeciwciała monoklonalnego przeciwko białku PCSK9. Zmiana decyzji refundacyjnej to szansa nie tylko na lepszą, bardziej zindywidualizowaną terapię, ale również większą konkurencyjność.
Poprawę sytuacji pacjentów z hipercholesterolemią rodzinną ma przynieść dodatkowo KORDIAN, czyli “Ogólnopolski program profilaktyki w zakresie miażdżycy tętnic i chorób serca poprzez edukację osób z podwyższonymi czynnikami ryzyka sercowo-naczyniowego”. Ścisła współpraca z placówkami POZ ma pomóc nie tylko skutecznie edukować tych, u których schorzenia jeszcze się nie rozwinęły, ale także wyodrębnić grupę chorych właśnie na FH. Dziś prawidłową diagnozę otrzymało raptem 1,5 proc. z nich.
– Pacjenci, u których rozpoznajemy hipercholesterolemię rodzinną, są nierzadko młodzi i szczupli. Na pierwszy rzut oka nie wyglądają na ciężko chorych lub zagrożonych poważną chorobą. Znacznie różnią się od “tradycyjnych” pacjentów z zawałem serca, którzy z reguły są po siedemdziesiątce, często z otyłością, palący. Tymczasem to dwudziesto-, trzydziestolatkowie z bardzo nasiloną miażdżycą i mimo młodego wieku mają pierwszy zawał – wyjaśnia prof. dr hab. n. med. Piotr Jankowski, sekretarz Polskiego Towarzystwa Kardiologicznego.
Dotychczas program KORDIAN ogłoszono dla sześciu regionów w kraju, z czego jedynie w trzech ośrodkach doszło do jego faktycznego wdrożenia. Jak tłumaczy dr Krzysztof Chlebus z Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego, ich rolą będzie przygotowanie POZ do prowadzenia zasadniczej działalności edukacyjnej, a także wykonywania badań skriningowych.
Dr Radosław
Sierpiński, doradca ministra zdrowia, opierając się na europejskich wytycznych
dotyczących leczenia hipercholesterolemii, podkreślił także wagę działań
profilaktycznych – najtańszych z punktu widzenia systemu, a jednocześnie
najskuteczniejszych. W opinii
dr. Sierpińskiego to właśnie pacjenci wysokiego ryzyka
sercowo-naczyniowego powinni znajdować się w centrum uwagi nie tylko
Ministerstwa Zdrowia, ale również Ministerstwa Rodziny, Pracy i Polityki
Społecznej. Ich wyodrębnienie, w tym właśnie za pośrednictwem programu KORDIAN,
to dla systemu relatywnie tani koszt w porównaniu z koniecznością użycia
medycyny naprawczej. Na kompleksową edukację Polaków w zakresie skutecznej
prewencji pierwotnej i wtórnej chorób sercowo-naczyniowych wraz z badaniami
przesiewowymi przeznaczono 40 milionów złotych.