Brak refundacji inhibitorów PCSK9 dla wąskiej, wybranej grupy chorych z hipercholesterolemią rodzinną to skazywanie tych pacjentów na śmierć – bez odpowiedniego leczenia do incydentu sercowego w końcu na pewno dojdzie.
Szacuje się, że chorych ze zdiagnozowaną hipercholesterolemią rodzinną jest w Polsce jedynie ok. 1,5 proc. Oznacza to, że raptem od dwóch do trzech tysięcy Polaków jest świadomych istnienia swojej choroby i otrzymuje szansę rozpoczęcia leczenia. Pewna diagnoza nie jest jednak równoznaczna z podjęciem terapii, szczególnie kiedy idzie za nią kwalifikacja do zabiegu LDL-aferezy.
LDL-afereza to metoda leczenia, którą podejmuje się, kiedy terapia farmakologiczna przestaje być skuteczna. Polega na mechanicznym usunięciu “złego” cholesterolu LDL z surowicy krwi poprzez nakłuwanie naczyń krwionośnych w kończynach chorego, filtrowanie, a następnie przetaczanie osocza. Ten bolesny zabieg trwa ok. czterech godzin, a należy go powtarzać raz na dwa tygodnie. Również jego ocena pozostaje niejednoznaczna – część specjalistów uważa, że idąca za nim gwałtowna zmienność cholesterolu może rodzić szkodliwe konsekwencje. Wydaje się jednak, że największym problemem idącym za LDL-aferezą jest jednak sama organizacja terapii. Zabieg wykonuje się bowiem w raptem kilku miastach w Polsce, do których chorzy muszą samodzielnie dojeżdżać, nie bacząc na trudności związane z finansami, odległością czy możliwościami czasowymi.
Szansę dla chorych, u których leczenie statynami nie przynosi spodziewanego efektu i konieczna okazuje się LDL-afereza, przynosi nowa grupa leków – inhibitory PCSK9. Dodane do dotychczasowej terapii potrafią zredukować LDL nawet o dodatkowe 60-70 proc., obniżając stężenie frakcji podobnie jak w mechanicznym zabiegu. W przeciwieństwie do LDL-aferezy inhibitory PCSK9 przyjmuje się jednak w zastrzyku, który pacjent bez trudności może wykonać sobie samodzielnie raz na dwa tygodnie lub raz na miesiąc. Niestety w Polsce dalej jest to terapia nierefundowana, a miesięczny koszt jej stosowania to ok. 2,5 tys. złotych – 2,5 tys. złotych przeznaczanych na leki już do końca życia. Refundacja obejmuje natomiast LDL-aferezę, czyli mechaniczną metodę, która nie tylko obniża jakość życia w chorobie pacjenta, ale także jest dla samego systemu wielokrotnie droższa. Jednocześnie część chorych na hipercholesterolemię nie może lub nie chce podjąć tej formy leczenia, narażając się na ryzyko utraty życia. Czy to się opłaca? W większości państw europejskich stwierdzono, że zdecydowanie nie.
- Trzeba pamiętać, że na hipercholesterolemię rodzinną często chorują młodzi, aktywni zawodowo ludzie, u których dochodzi do udaru mózgu czy zawału serca, a w końcu do zgonu. Mówiąc o kosztach refundacji powinniśmy je więc zestawić z kosztami bezpośrednimi powikłań, tj. leczeniem ostrych zespołów wieńcowych, ale także pośrednimi – absencją w pracy, zasiłkami chorobowymi itd. Dlatego uważam, że postępowaniem pierwszego wyboru powinny być inhibitory PCSK9, które odmieniają jakość życia pacjenta, a na dodatek są kosztowo-efektywne – mówi prof. dr hab. n. med. Piotr Jankowski, sekretarz Polskiego Towarzystwa Kardiologicznego.
O refundację inhibitorów PCSK9 apeluje również prof. dr hab. n. med. Marlena Broncel, Kierownik Kliniki Chorób Wewnętrznych i Farmakologii Klinicznej Oddziału Chorób Wewnętrznych Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.
- Naszym celem nie jest leczenie inhibitorami wszystkich – to nie jest potrzebne. Dla wybranej, wąskiej grupy pacjentów z bardzo wysokim ryzykiem sercowo-naczyniowym jest to jednak niezbędne. Tak naprawdę poprzez brak refundacji skazujemy pacjentów na śmierć, bo do incydentu sercowego w końcu na pewno dojdzie – tłumaczy prof. Broncel.
Zmiana w systemie to także postulat Stowarzyszenia Pacjentów z Hiperlipidemią Rodzinną w Gdańsku. Jak tłumaczy Wojciech Walaszczyk, wiceprezes, organizacja walczy o refundację terapii lekowej dla tych, którzy dziś skazani są na LDL-aferezę. W Polsce inhibitory PCSK9 zarejestrowane są już od 2015 roku. Ile lat przyjdzie jeszcze czekać na nie chorym nad Wisłą, podczas gdy europejscy pacjenci mają już do nich szeroki dostęp?