Lek rybocyklib, który jako pierwszy i jedyny inhibitor CDK4/6 wykazał przewagę nad doustną terapią hormonalną u chorych na zaawansowanego raka piersi przed menopauzą w badaniu III fazy, otrzymał status terapii przełomowej nadany przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków.
Korzyści kliniczne wykazane w badaniu MONALEESA-7 przemawiają za stosowaniem rybocyklibu jako standardu leczenia kobiet przed menopauzą z zaawansowanym hormonozależnym rakiem piersi bez nadekspresji receptora ludzkiego naskórkowego czynnika wzrostu typu 2 (HER2-). To pierwsze badanie III fazy prowadzone wyłącznie w grupie kobiet przed menopauzą i w wieku okołomenopauzalnym, w którym zastosowano doustną hormonoterapię (tamoksyfen lub anastrozol).
„Już po ośmiu tygodniach stosowania terapii skojarzonej z rybocyklibem u kobiet przed menopauzą obserwowano pierwsze sygnały świadczące o efektach i korzyściach z leczenia. Cieszymy się, że lek poprawia też jakość życia przy zmniejszeniu bólu u młodszych kobiet” – powiedział Avi Matan, dyrektor generalny Novartis Oncology w Polsce. „Ze swojej strony dołożymy starań, by terapia mogła być udostępniona polskim pacjentkom tak szybko jak jest to możliwe.”
Status terapii przełomowej ma na celu przyspieszenie opracowania i oceny nowych eksperymentalnych leków przeznaczonych do leczenia ciężkich lub zagrażających życiu chorób. Kryteria przyznania statusu terapii przełomowej obejmują uzyskanie wstępnych dowodów klinicznych na istotną poprawę pod względem klinicznie istotnego punktu końcowego w porównaniu z dostępnymi metodami leczenia. Rybocyklib po raz drugi otrzymał status leku przełomowego. Pierwszy raz status przełomowej terapia otrzymała w sierpniu 2016 r. na podstawie wyników badania III fazy MONALEESA-2.
W badaniu MONALEESA-7 w losowym przydziale do grup leczenia uczestniczyło ponad 670 kobiet w wieku 23-58 lat. MONALEESA-7 to randomizowane badanie III fazy z kontrolowanym placebo, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, w którym badano skuteczność i bezpieczeństwo stosowania rybocyklibu w skojarzeniu z tamoksyfenem lub niesteroidowym inhibitorem aromatazy w skojarzeniu z gosereliną i porównywano je z leczeniem tamoksyfenem lub inhibitorem aromatazy w skojarzeniu z gosereliną u kobiet w wieku przedmenopauzalnym lub okołomenopauzalnym, cierpiących na zaawansowanego raka piersi HR+/HER2-, które wcześniej nie otrzymywały terapii hormonalnej z powodu choroby zaawansowanej.
Rybocyklib jest selektywnym inhibitorem kinazy zależnej od cyklin, należącym do grupy leków wspomagających spowolnienie postępu choroby nowotworowej poprzez hamowanie dwóch białek zwanych kinazą zależną od cyklin 4 i 6 (CDK4/6). Białka te, gdy dojdzie do ich nadmiernej aktywacji, mogą umożliwić komórkom rakowym zbyt szybki wzrost i podział. Bardziej precyzyjne ukierunkowanie leczenia na CDK4/6 może odegrać rolę w zatrzymaniu niekontrolowanej replikacji komórek nowotworowych.