Polscy eksperci kliniczni wspólnie ze środowiskiem pacjentów wystosowali pierwsze w Polsce stanowisko dotyczące miejsca wysoko efektywnych terapii w leczeniu stwardnienia rozsianego.
Stwardnienie rozsiane (łac. sclerosis multiplex, SM) jest przewlekłą, zapalno-demielinizacyjną chorobą o podłożu immunologicznym.
Obecnie na świecie obserwuje się nowy kierunek w leczeniu tej choroby. Do niedawna terapia nowo zdiagnozowanych pacjentów rozpoczynała się od leków o mniejszej skuteczności. Dziś coraz częściej od samego początku procesu leczenia stosuje się wysoko efektywne terapie. Przygotowane przez ekspertów wytyczne odzwierciedlają także oczekiwania samych chorych co do efektów leczenia stwardnienia rozsianego oraz personalizacji terapii.
– Priorytetem w leczeniu pacjentów ze stwardnieniem rozsianym jest jak najdłuższe zachowanie sprawności fizycznej i poznawczej, dlatego tak istotny jest tutaj czas. Włączenie terapii wysoko efektywnych do pierwszej linii leczenia SM pozwala na szybkie osiągnięcie efektu klinicznego poprzez zahamowanie procesu powstawania zmian patologicznych w centralnym układzie nerwowym, przy zachowaniu korzystnego profilu bezpieczeństwa oraz zapewnieniu wysokiej jakości życia pacjenta. W trosce o chorych i zapewnienie im jak najlepszych możliwości terapeutycznych wspólnie z czołowymi ekspertami klinicznymi z zakresu neurologii i reprezentujących również środowisko pacjentów, przygotowaliśmy stanowisko w sprawie miejsca wysoko efektywnych terapii w procesie leczenia stwardnienia rozsianego – podkreśla prof. dr hab. n. med. Krzysztof Selmaj, Dyrektor Centrum Neurologii w Łodzi, Kierownik Katedry Neurologii Uniwersytetu Warmińsko-Mazurskiego w Olsztynie, Przewodniczący Doradczej Komisji Medycznej PTSR.
Przebieg stwardnienia rozsianego może być zmienny, jednak systematycznie prowadzi do pogarszania stanu neurologicznego pacjentów i jest najczęstszą nieurazową przyczyną trwałej niepełnosprawności u młodych osób. W Polsce na SM choruje ok. 45 tys. osób. W szczególności pojawia się w populacji tzw. młodych dorosłych, czyli między 20. a 40. rokiem życia. Choroba u każdego pacjenta przebiega inaczej, ale można wyróżnić jej trzy główne postaci: rzutowo-remisyjną (RRSM), pierwotnie postępującą (PPSM) i wtórnie postępująca (SPMS). W leczeniu pacjentów z SM czas odgrywa kluczową rolę, dlatego istotne jest zatrzymanie rozwoju choroby przez włączenie wysoko efektywnych terapii HET/HETA/HEFT (tzw. HET – Highly Effective Treatment/HETA – Highly Effective Treatment Early Approach/HEFT – High Efficacy Frontline Treatment) niezwłocznie po postawieniu diagnozy.
– W trakcie ostatnich 30 lat zaszło wiele zmian w leczeniu pacjentów z SM. Rozwój medycyny pozwolił na to, by osoby z SM nie musiały całkowicie zmieniać swoich planów na przyszłość, rezygnować z pracy oraz pasji – wyjaśnia prof. dr hab. n. med. Agnieszka Słowik, Konsultant Krajowy w dziedzinie neurologii. – Mimo to przed nami wciąż jest mnóstwo wyzwań. Jednym z nich jest zmiana w stosowaniu terapii wysoko skutecznych i umożliwienie korzystania z nich chorym już w momencie diagnozy, by powstrzymać rozwój choroby na jak najwcześniejszym etapie – dodaje.
Ograniczony dostęp do wysoko efektywnych terapii w ramach pierwszej linii leczenia
W stanowisku eksperci zwrócili uwagą na dostęp do leczenia wysoko efektywnymi terapiami. Pomimo wielu opcji terapeutycznych w 1 linii leczenia pacjentów z rzutowymi postaciami stwardnienia rozsianego (RMS) w Polsce, pacjenci w dalszym ciągu mają ograniczony dostęp do wysoko efektywnych terapii, które są ulokowane w 2 linii leczenia. Obecnie w Polsce pacjenci leczeni są eskalacyjnie. Chory rozpoczyna od terapii podstawowej, a dopiero gdy jego stan się znacząco pogorszy, zostaje przekierowany na efektywniejszą terapię.
– Obecnie w Polsce leki HET/HETA są wykorzystywane dopiero w 2 linii leczenia, po spełnieniu bardzo wymagających kryteriów klinicznych i rezonansowych, kiedy praktycznie nie mamy już wpływu na zaistniałe zmiany i nie ma możliwości odwrócenia powstałej niesprawności pacjentów. Takie zwlekanie z wprowadzeniem leków wysoko skutecznych może spowodować, że w trakcie leczenia w pierwszej linii, lekami mniej skutecznymi, znacząco pogorszy się jego stan zdrowia i może dojść do niedowładów, trudności z utrzymaniem równowagi i innych objawów, których nie można cofnąć. Czekając na możliwość wprowadzenia skutecznej terapii pacjent płaci za to swoim zdrowiem, dlatego w stanowisku zwracamy uwagę, że włączenie wysoko efektywnych terapii HET/HETA na wczesnym etapie rzutowej postaci stwardnienia rozsianego jest obecnie rekomendowaną strategią leczenia zgodną z obowiązującymi standardami europejskich instytucji naukowych ECTRIMS (The European Committee for Treatment and Research in Multiple Sclerosis) i EAN (The European Academy of Neurology) – podkreśla prof. dr hab. n. med. Krzysztof Selmaj.
Odzwierciedlenie oczekiwań pacjentów co do leczenia SM
Stanowisko ekspertów klinicznych dotyczące miejsca wysoko efektywnych terapii w paradygmacie leczenia stwardnienia rozsianego zwraca też uwagę na oczekiwania samych pacjentów co do leczenia i życia z chorobą. Wysoka skuteczność i jednoczesny korzystny profil bezpieczeństwa HET/HETA powoduje, że pacjenci nie muszą wybierać pomiędzy bezpieczeństwem stosowania leku a jego większą skutecznością. Co więcej, wysoko efektywne terapie wpisują się w rekomendowany kierunek personalizacji leczenia stwardnienia rozsianego oraz często dysponują przyjaznymi dla pacjentów sposobami i formami podania (np. poza szpitalem, w domu pacjenta) – dodaje prof. Konrad Rejdak, Prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego, Kierownik Kliniki Neurologii Samodzielnego Publicznego Szpitala Klinicznego Nr 4 Uniwersytetu Medycznego w Lublinie.
– Naszym głównym priorytetem w leczeniu stwardnienia rozsianego jest wczesny dostęp do wysoko efektywnych terapii. Oprócz ich skuteczności i profilu bezpieczeństwa, korzystny dla pacjenta jest też sposób podawania terapii, który umożliwia dostosowanie jej do preferencji chorego. Poza tradycyjnymi tabletkami i wlewami pojawiają się także iniekcje podskórne, dawkowane samodzielnie raz w miesiącu, co dodatkowo, w obecnej sytuacji epidemiologicznej, umożliwia ograniczenie ryzyka infekcji. Pozwala to także na personalizację terapii i dostosowanie jej do potrzeb chorego, z uwzględnieniem nie tylko aktywności choroby, ale i planów życiowych. Brak konieczności hospitalizacji może także pozytywnie wpłynąć na motywację pacjenta, a tym samym zmniejszyć szansę na odejście od terapii – wyjaśnia prof. dr hab. n. med. Alina Kułakowska, Zastępca Kierownika Kliniki Neurologii Uniwersytetu Medycznego w Białymstoku, Prezes Elekt Polskiego Towarzystwa Neurologicznego. – Jednocześnie jesteśmy jednomyślni, że decyzja o wyborze leku powinna być podejmowana przez lekarza wspólnie z pacjentem w oparciu o jego stan zdrowia, a także dopasowana do indywidualnych potrzeb pacjenta – dodaje.
Odciążenie polskiego systemu opieki zdrowotnej
Włączenie wysoko efektywnych terapii do pierwszej linii leczenia SM może pozwolić także na wykorzystanie potencjału ambulatoryjnej opieki nad pacjentem. Wpłynie to na podtrzymanie szans na aktywność zawodową pacjentów, a tym samym pomoże wygenerować oszczędności w systemie opieki zdrowotnej oraz opieki społecznej. – Pacjent samodzielnie przyjmujący lek nie wymaga hospitalizacji i premedykacji, co pozwala mu rozwijać się zawodowo, pracować i ograniczyć liczbę zwolnień lekarskich. Wysoki profil bezpieczeństwa i skuteczności terapii może zredukować także koszty leczenia działań niepożądanych – tłumaczy prof. dr hab. n. med. Monika Adamczyk-Sowa, Prezes Sekcji Stwardnienia Rozsianego i Neuroimmunologii PTN.
– Warto też zaznaczyć, że rozwojowi terapii lekowych w SM powinien towarzyszyć rozwój kadr specjalistów w dziedzinie neurologii, których obecnie coraz bardziej brakuje. Niestety brak odpowiedniej liczby ekspertów może utrudnić efektywne prowadzenie programów lekowych, a co za tym idzie dostęp do terapii dla pacjentów – podsumowuje prof. dr hab. n. med. Halina Bartosik-Psujek, Konsultant wojewódzka w dziedzinie neurologii. – Wspólnie ze środowiskiem neurologów i pacjentów mamy nadzieje, że nasze stanowisko w sprawie wysokoefektywnych terapii zostanie jak najszybciej wprowadzone w życie, aby pacjenci mogli być leczeni zgodnie ze standardami europejskimi, a lekarze mogli leczyć w zgodzie ze swoim sumieniem, jednocześnie mając możliwość jak najlepszego zaopiekowania się pacjentami – dodaje.
Pełne stanowisko polskich ekspertów klinicznych: prof. dr hab. n. med. Krzysztofa Selmaja, prof. dr hab. n. med. Agnieszki Słowik, prof. dr hab. n. med. Konrada Rejdaka, prof. dr hab. n. med. Aliny Kułakowskiej, prof. dr hab. n. med. Aliny Kułakowskiej, prof. dr hab. n. med. Haliny Bartosik-Psujek, prof. dr hab. n. med. Moniki Adamczyk-Sowy, w sprawie miejsca wysoko efektywnych terapii w paradygmacie leczenia stwardnienia rozsianego dostępne jest na stronie Polskiego Towarzystwa Neurologicznego: https://ptneuro.pl/aktualnosc/stanowisko-polskich-ekspertow-klinicznych-w-sprawie-miejsca-wysoko-efektywnych-terapii-w
Informacja prasowa