Światowy Dzień Walki to okazja do omówienia istotnych dla pacjentów kwestii związanych z transplantacją komórek krwiotwórczych oraz dyskusji na temat problemów pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym. Pierwsza linia leczenia w tej chorobie w Polsce prowadzona jest prawie na poziomie standardu europejskiego. Jednak nadal istnieją niezaspokojone potrzeby pacjentów ze szpiczakiem nawrotowo-opornym, którzy są kwalifikowani do przeszczepu.
Szpiczak plazmocytowy to choroba o różnych obliczach
Szpiczak plazmocytowy (szpiczak mnogi lub potocznie „szpiczak”) jest złośliwym nowotworem układu krwiotwórczego, wywodzącym się z dojrzałych komórek układu odpornościowego, nazywanych plazmocytami. Co roku w Polsce choroba jest rozpoznawana u około 1500 osób. Szacuje się, że ok. 9500 pacjentów leczy się z tego powodu. Szpiczak stanowi około 1-2% wszystkich nowotworów złośliwych i 10-15% zachorowań na nowotwory hematologiczne. Choroba charakteryzuje się postępującym rozprzestrzenianiem się zmienionych nowotworowo plazmocytów w szpiku kostnym i osłabieniem struktury kości, zwłaszcza kręgosłupa, żeber, mostka, miednicy i czaszki. Obok uszkodzenia kości i nerek, następstwem rozwoju choroby jest upośledzenie czynności krwiotwórczej szpiku oraz skłonność do zakażeń.
Pod nazwą szpiczak kryje się szereg chorób mających podobne objawy, które jednak są spowodowane różnymi nabytymi zmianami genetycznymi. Leczenie przynosi remisję, jednak pojedyncze komórki mogą się ukryć w różnych miejscach organizmu i wytworzyć mechanizmy oporności na leczenie. Po pewnym czasie uaktywniają się i wtedy mówimy o nawrocie choroby, ponownie trzeba ją leczyć, następuje remisja, kolejny nawrót, leczenie, remisja. Szpiczak jest chorobą nawrotową i trzeba się z tym pogodzić. Właśnie dlatego kluczowym jest, by to lekarze mogli decydować jaki lek będzie najbardziej skuteczny u pacjenta. Im więcej opcji leczenia, tym większa szansa na lepszą jakość i dłuższe życie dla chorych na szpiczaka.
Rok 2018 przyniósł istotne zmiany dla polskiej hematoonkologii, kiedy Ministerstwo Zdrowia wprowadziło do refundacji długo oczekiwany pomalidomid. Aktualnie największym wyzwaniem dla medycyny pozostaje szpiczak nawrotowo-oporny u tych chorych, którzy kwalifikują się do drugiej i trzeciej linii leczenia. W Polsce w dalszym ciągu brak jest dostępu do nowych terapii lekowych, które są już osiągalne dla pacjentów w Europie.
Problem leczenia szpiczaka plazmocytowego zaczyna się przy pierwszym i przy kolejnych nawrotach. Pacjenci nadal czekają na karfilzomib, czyli nowej generacji inhibitor proteasomu oraz przeciwciało monoklonalne anty-CD38, daratumumab. Każdy z tych leków znalazłby miejsce w leczeniu szpiczaka plazmocytowego, są one bardzo potrzebne − argumentuje prof. dr hab. n. med. Krzysztof Giannopoulos z Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej im. Św. Jana z Dukli, członek Prezydium Polskiej Grupy Szpiczakowej oraz Zarządu Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego.
Przeszczep szansą dla pacjentów ze szpiczakiem
Szpiczak to zróżnicowana choroba, którą można leczyć farmakologicznie, ale przeszczepienie szpiku to obecnie najbardziej skuteczna metoda leczenia stosowana już od ponad 30 lat. Jednak nie wszyscy mogą być do niego kwalifikowani. Pacjenci, którzy spełnią kryteria, muszą najpierw uzyskać zmniejszenie liczby komórek szpiczakowych za pomocą leków. Wymaga to zastosowania leczenia wstępnego, które jest swego rodzaju „pomostem” dla przeszczepu. Dobrze jeśli uda się uzyskać co najmniej remisję częściową, czyli zmniejszenie ilości komórek szpiczakowych o więcej niż 50%. Następnie choremu podaje się wysoko dawkową chemioterapię, a potem przeszczepia się komórki macierzyste. Przeszczep zwykle pozwala na opanowanie choroby na okres około dwóch do czterech lat.
Rozwój terapii farmakologicznej w szpiczaku jest ogromny. W ostatnich latach zostało zarejestrowanych sześć nowych leków, niestety polscy pacjenci mają bezpłatny dostęp tylko do jednego z nich. Schemat działania tych terapii jest różny, ale lekarz powinien mieć je zagwarantowane w swoim wachlarzu terapeutycznym dla pacjentów.
Leczenie szpiczaka plazmocytowego wymaga kompleksowych rozwiązań. Refundacja jednej cząsteczki jest niewystarczająca, zwłaszcza przy tak niejednorodnej chorobie – wymagającej wieloliniowego leczenia. Ministerstwo Zdrowia zna nasze rekomendacje, które wskazują dopuszczenie do dalszych procesów refundacyjnych co najmniej dwóch kolejnych cząsteczek: karfilzomibu i daratumumabu – powiedział dr hab. Dominik Dytfeld z Katedry i Kliniki Hematologii i Transplantologii Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, prezes zarządu Polskiego Konsorcjum Szpiczakowego.
Miejmy nadzieję, że w już wkrótce ta sytuacja zostanie rozwiązana, a nowe leki dla pacjentów ze szpiczakiem znajdą się na najbliższej liście refundacyjnej. Chcielibyśmy w końcu powiedzieć, że pacjenci szpiczakowi zostali zaspokojeni terapeutycznie − dodaje Łukasz Rokicki, prezes Fundacji Carita im. Wiesławy Adamiec.
Życzenia z okazji Światowego Dnia Walki ze Szpiczakiem
Pacjenci chorzy na szpiczaka to również ludzie młodzi, którzy pracują i mogą czynnie brać udział w życiu rodzinnym czy społecznym, to nie jest choroba tylko osób starszych. Zatem jeśli chorzy uzyskaliby lepszy efekt leczenia przed przeszczepieniem, mogliby z niego skorzystać, uzyskać remisję i żyć długie lata. 30 marca, z okazji Światowego Dnia Walki ze Szpiczakiem, pacjenci chcą pokazać, że z chorobą można żyć, że mają marzenia, plany.