NOWOŚĆ!Już dziś zapisz się, aby otrzymywać nasz newsletter! Zapisz się 

Wszechstronny lekarz

Choroba Fabry’ego to życie z ciągłym bólem

Tomasz ma 24 lata, wygląda jednak najwyżej na kilkanaście. Jego życie to ciągły ból – piekący, dokuczliwy. Gdyby nie drogi, innowacyjny lek byłoby jeszcze gorzej. Dostaje go tylko dzięki uprzejmości jednej z firm farmaceutycznych, która pokrywa koszty leczenia, ale jak długo to będzie możliwe – tego Tomek nie wie.  Ta niepewność jest dodatkowym obciążeniem.

Od dziecka był chudy, słaby i chorowity, w sumie – nic nadzwyczajnego. Niektóre dzieci po prostu takie są. Jednak z czasem było to coraz bardziej niepokojące. Tomek jadł bardzo mało, a po każdym jedzeniu narzekał, że boli go brzuch. Słabo się rozwijał. Badania wychodziły jednak prawidłowo, więc lekarze uspokajali, że taka jego uroda. A że boli? Pewnie nie chce chodzić do szkoły.

Nie było więc leczenia (bo niby co leczyć, skoro wszystko w porządku?). Ale Tomek wciąż narzekał na ból. Bolały go dłonie, stopy, kości. Całe ciało. Po każdym jedzeniu także brzuch. Rodzice zjeździli chyba wszystkie szpitale pediatryczne w Polsce. Ale wciąż słyszeli: „Państwo przesadzają”, „To niemożliwe”, „Wyrośnie z tego”.

Problem leży w psychice

Aż w końcu w wieku 12 lat Tomek przestał rosnąć. Do tego ból zaczął się nasilać i był coraz trudniejszy do zniesienia. Chłopak nie był w stanie brać udziału w lekcjach wf-u, wykręcał się od szkolnych wycieczek, bo dla niego nie były frajdą jak dla reszty klasy, lecz przykrością. Bo nie nadążał, źle się czuł, odstawał od innych.

Rodzice desperacko poszukiwali przyczyn takiego stanu, ale u kolejnych lekarzy słyszeli, że nic się nie dzieje – szczególnie, że wyniki badań krwi wciąż wychodziły prawidłowo. Odsyłano ich więc do kolejnych specjalistów, ale coraz częściej zaczęły się pojawiać sugestie, że syn ma problemy z psychiką, podejrzewano anoreksję.

Kiedy Tomek skończył 15 lat trafił do jednego z największych szpitali pediatrycznych w Polsce w ciężkim stanie – ważył 23 kg. Zrobiono serię badań, odżywiono go kroplówkami, jednak ponieważ wciąż nic nie znaleziono – wypisano do domu z zaleceniem zgłoszenia się na wizytę kontrolną za rok.

To był kolejny rok walki o normalność: o życie bez bólu (na tym etapie już niemożliwe), o możliwość zjedzenia posiłku bez nudności i bólów brzucha (to się nie zdarzało), o zwyczajną codzienność jaką wiedzie każdy nastolatek (to było coraz trudniejsze).

Pierwsza diagnoza

Kiedy po roku zgłosił się na kolejną wizytę w szpitalu lekarze złapali się za głowę. Tomek był tak wychudzony, że nie był w stanie ustać na własnych nogach, a nieustający ból praktycznie zdewastował jego organizm. Zdecydowano o pozostawieniu go na oddziale, by przeprowadzić pogłębioną diagnostykę.

W szpitalu spędził kolejnych 6 miesięcy, na zmianę na oddziałach gastrologii i ogólnopediatrycznym. Sugestie kłopotów psychicznych były coraz wyraźniejsze. Wobec fizycznych objawów potrzebna była jednak konkretna diagnoza, więc choć wyniki badań nie były jednoznaczne stwierdzono chorobę Leśniowskiego – Crohna i rozwijającą się chorobę układową, której podstawą są zmiany występujące w tkance łącznej. Po raz pierwszy rozpoczęto leczenie – Tomek dostawał wysokie dawki sterydów, chemioterapię w postaci środków immunosupresyjnych oraz leki z Poradni Leczenia Bólu. Kiedy jego stan nieco się poprawił dodano leczenie terapią biologiczną dedykowaną chorobie Leśniowskiego-Crohna. Po dwóch dawkach wypuszczono go do domu.

Zagrożenie życia

Ale radość nie trwała długo. Pewnego ranka Tomek obudził się z brzuchem jak balon. Zaniepokojona mama zadzwoniła do szpitala spytać o radę, bo do kolejnej wizyty został jeszcze tydzień. Zalecono lewatywę i opanowanie emocji…

To był jeden z gorszych tygodni w życiu Tomka. Lewatywa nie przyniosła żadnych efektów. Kiedy tydzień później rodzice zawieźli syna na planową wizytę, na podanie kolejnej dawki leku, lekarze byli zszokowani, że chłopak jest w takim stanie. Ponownie przyjęto go na oddział – i jak się okazało – w ostatnim momencie. Następnego dnia Tomek z bólu stracił przytomność. Badania wykazały niedrożność i skręt jelit, co stanowi bezpośrednie zagrożenie życia.

To był pierwszy moment, kiedy zaczęto go traktować nieco poważniej – dotychczas żył z łatką trudnego, udającego objawy pacjenta, symulanta, psychicznie niezrównoważonego. A tu nagle – realny medycznie problem. Podejrzewano, że to efekt powikłań leczenia biologicznego. Zdecydowano o przejściu na żywienie pozajelitowe i zaplanowano operację, by usunąć najbardziej zniszczoną część jelita. Zabieg sprawił, że znowu wrócili do punktu wyjścia, bo lekarze doszli do wniosku, że postawiono niewłaściwą diagnozę. Chirurdzy zauważyli w obrazie usuniętego jelita zmiany o charakterze lipidowym, szczególnie w zwojach nerwowych, jednak badanie histopatologiczne nie wyjaśniło problemu. Stan Tomka wciąż był ciężki – pomimo zapowiedzi lekarzy, że po operacji będzie mógł wrócić do normalnego jedzenia, nie udało się to – po każdym posiłku pojawiały się silne bóle całego ciała, tachykardia, uczucie duszności, gorączka.

Depresja, której nie było

Przez kolejne dwa miesiące w szpitalu nie udało się ustalić przyczyn dolegliwości. Znowu pojawiły się sugestie choroby psychicznej, przyczyn doszukiwano się w lęku przed powrotem do domu, strachem przed szkołą. Psychiatra, z którym organizowano Tomkowi sesje otwarcie mówił o wątpliwościach, jednak naciskany wpisał do karty stany depresyjno-lękowe. Wprowadzono więc leki antydepresyjne, które nie poprawiały stanu chorego, lecz dokładały kolejne dolegliwości zatrzymując wodę w i tak już wyniszczonym organizmie.

Wobec braku diagnozy tylu lekarzy sugerowało psychiczne podłoże choroby, że nawet rodzice, którzy widzieli jak cierpi, zaczęli podejrzewać, że może faktycznie to kłopoty  psychiczne. To bolało chłopaka jeszcze bardziej. Czuł, że nikt go nie rozumie. Sam nie wiedział już co myśleć.

Przełom

„Któregoś dnia przyszedł do mnie lekarz stażysta. Usiadł na przeciwko z kartką i długopisem i poprosił, żebym opowiedział o swojej chorobie i o objawach, które mnie męczą. To zdarzyło się pierwszy raz w życiu, choć miałem 16 lat i niezliczoną ilość razy spotykałem się z lekarzami, którzy dociekali co mi jest. Bez oceniania mnie, bez sugerowania, że udaję i wymyślam słuchał jak mówię mu o koszmarze mojego życia” – wspomina Tomek.

Po paru dniach wrócił, przyprowadzając ze sobą lekarkę – specjalistkę od chorób metabolicznych. Tej rozmowy nie zapomni nigdy: „Przyszli powiedzieć mi, że mają diagnozę: choruję na ultrarzadką chorobę – „To choroba Fabry’ego” – powiedzieli. Choć diagnoza była straszna, ja się cieszyłem. W tamtym czasie byłem już bliski załamania, miałem dość bezradności, nie mogłem już dłużej znieść niezrozumienia. Jedyne o czym myślałem to: „Boże wreszcie skończy się wmawianie mi, że mam zaburzenia psychiczne, że jestem anorektykiem, że udaję! Byłem przeszczęśliwy” – opowiada Tomasz.

Aby postawić właściwą diagnozę wystarczyło pobrać półtora mililitra krwi i wysłać do poradni genetycznej. Przez 16 lat nikt nie wpadł na taki pomysł. „Wysyłano mnie na konsultacje z różnymi specjalistami: byłem u reumatologa, gastrologa, okulisty, kardiologa, psychiatry, a nikomu nie przyszło do głowy, by wysłać mnie do specjalisty chorób metabolicznych” – w głosie Tomka słychać żal. I nie ma się co dziwić: nieleczona choroba, nietrafione leczenie i jego uboczne skutki, pogłębiające się objawy, wyniszczający ból i wreszcie brak zrozumienia, ciągłe podejrzenia o chorobę psychiczną – obróciły jego młode życie w piekło.

Nietypowy przebieg

U większości pacjentów choroba powoduje postępujący proces uszkodzenia nerek i serca. U Tomka przebieg jest dość nietypowy, gdyż nerki ma zdrowe, zaś doszło do uszkodzenia układu nerwowego, co doprowadziło do zaprzestania pracy przewodu pokarmowego. Od 2009 roku chłopak jest odżywiany wyłącznie pozajelitowo. Najprawdopodobniej jest jedynym pacjentem z takimi objawami w Europie. Najtragiczniejszym skutkiem opóźnionej diagnozy jest zatrzymanie rozwoju fizycznego. Już na zawsze pozostanie nastolatkiem, ale to wcale nie jest fajne. „Ludzie nie traktują mnie poważnie. Patrząc na mnie widzą 12, może 14 latka. W supermarkecie ścigają mnie ochroniarze, bo uważają, że powinienem być w szkole, wszędzie – w sklepach, w urzędach muszę się legitymować, by udowadniać, że mam więcej lat niż wyglądam. Gdy ktoś ze mną rozmawia czuje się zdezorientowany – to w końcu dziecko czy dorosły?” – mówi Tomasz.

Postawienie prawidłowej diagnozy zaowocowało włączeniem Tomka do badania klinicznego, dzięki czemu dostał bardzo drogie, nierefundowane leczenie. Po zakończeniu badania, w 2015 roku  producent leku zdecydował się finansować dalsze leczenie chłopaka w postaci kroplówki podawanej co dwa tygodnie.

„To spowolniło postęp choroby, czuję się lepiej, choć mam wiele różnych problemów. Wciąż pozostaję pacjentem Poradni Leczenia Bólu, jestem podłączony do żywienia pozajelitowego, od dwóch lat walczę z obrzękami nóg i ciężko gojącymi się ranami na stopach i podudziach. Był nawet moment, że groziła mi amputacja nóg. Mój stan jest bardzo zmienny. Są okresy, gdy choroba jest stabilna i jako-tako funkcjonuję , ale kiedy się zaostrza nie jestem w stanie normalnie żyć” – opowiada.

Wciąż zastanawia się skąd wzięła się ta choroba – w ich rodzinie nikt nawet o niej nie słyszał. „Owszem mama miała problemy zdrowotne, ale nikt nie łączył ich z chorobą Fabry’ego. Kiedy wykryto ją u mnie badaniu poddano także mamę i młodszego o 6 lat brata. Okazało się, że 11-letni wówczas brat również jest chory. Natychmiast włączono mu leczenie, dzięki czemu udało się uniknąć wielu przykrych skutków choroby. Dziś jest w całkiem dobrej kondycji”. Badanie ujawniło także, że nosicielką choroby jest mama – stało się jasne, że jej dolegliwości to także efekt tej choroby Fabry’ego.

Niepewność jutra

Tomek mieszka wciąż z rodzicami, jednak dba o siebie sam. „Mam ogromny głód życia, marzę o namiastce normalności. Gdy idę ulicą i patrzę na ludzi w moim wieku, którzy biegną na spotkanie, do pracy, na uczelnię i pomimo szarej rzeczywistości i swoich problemów są szczęśliwi – chciałbym mieć takie życie. Móc studiować. Pracować. W moim przypadku – choć lekarze mówią inaczej – jeszcze wiele da się zrobić. Niekonwencjonalnymi metodami zmniejszyć skutki późnej diagnozy, zatrucia organizmu niepotrzebnie zaordynowaną chemioterapią, sterydoterapią, leczeniem biologicznym. Żyję taką nadzieją” – mówi.

Tomek czuje się bardzo samotny. Sprawiło to życie w ciągłym bólu – nikt kto tego nie przeżył, nie zrozumie. „Mam kilku znajomych, którzy są wsparciem. Zadzwonią zapytać co słychać, odprowadzą 1 proc. podatku, by stać mnie było na wykupienie leków czy wizytę w prywatnej poradni leczeni ran, gdzie ratują moje rozpadające się ciało. To dla mnie bardzo ważne. Każda taka rozmowa utrzymuje mnie przy życiu. Gdyby nie to, nie wiem czy znalazłbym siłę by dalej to ciągnąć”.

Najgorsza w tej chorobie jest ciągła niepewność. Wśród ponad 50 osób w Polsce ze stwierdzoną chorobą Fabrye’go zaledwie kilkanaście dostaje leczenie. Ale i to może się z dnia na dzień się skończyć. Leczenie jednego pacjenta kosztuje 800 tys zł rocznie. Producent leku, który teraz pokrywa koszty  musi odprowadzać podatek od darowizny w wysokości 13  proc. od tej kwoty. Krążą plotki, że ta suma może się zwiększyć.

 „Boję się przyszłości. Coraz częściej docierają do mnie informację, że kiedy następnym razem przyjadę po kolejną dawkę leku, nie dostanę go. Co wtedy będzie? Nie wiem. Pewnie zacznie się powolne umieranie, mój stan będzie się coraz bardziej pogarszał i stracę wszelką nadzieję. Wciąż o tym myślę” – mówi ze łzami w oczach.

 

zdj. pixabay

Powiązane artykuły
LEKARZWszechstronny lekarz

Objawy SM są we krwi na wiele lat przed wystąpieniem objawów

– Wyobraźmy sobie, że moglibyśmy zdiagnozować stwardnienie rozsiane, zanim niektórzy pacjenci dotrą do kliniki – powiedział dr Stephen Hauser, dyrektor Uniwersytetu Kalifornijskiego…
Wszechstronny lekarzLEKARZ

Niedobór kwaśnej lipazy lizosomalnej (LAL)

To choroba rzadka o postępującym charakterze, która może prowadzić do istotnych problemów zdrowotnych, a nieleczona skończyć się zgonem jeszcze przed 6. miesiącem…
LEKARZWszechstronny lekarz

Ultrarzadka choroba Fabry’ego

Choroba Fabry’ego uszkadza mózg i serce. Niespecyficzność objawów sprawia, że pacjenci czekają na diagnozę nawet kilkanaście lat. Symptomami są m.in. przeszywający ból…
Zapisz się, aby otrzymywać nasz newsletter