Rozpoczął się sierpień, który na całym świecie obchodzony jest jako miesiąc szerzenia wiedzyo rdzeniowym zaniku mięśni (ang. spinal muscular atrophy, SMA). W…
„Profilaktyka w danym obszarze chorobowym, znaczenie wczesnej diagnozy oraz co stanowiło największy przełom w diagnostyce i leczeniu w ostatnich 30 latach z…
Choroby rzadkie występują często, a diagnoza i leczenie to duży problem. Kto może zachorować, jakie są objawy i gdzie szukać pomocy? Wędrówki…
W Klinice Neurologii CSK UCK WUM w ramach programu lekowego NFZ podano setną dawkę Nusinersenu – pierwszego zarejestrowanego na świecie leku stosowanego w leczeniu…
W Polsce na choroby rzadkie cierpi blisko 2,5 mln osób, które od lat czekają na wdrożenie Narodowego Planu na Rzecz Chorób Rzadkich….
28 lutego 2019 r. na całym świecie obchodzimy Dzień Chorób Rzadkich. W Polsce na choroby rzadkie cierpi prawie 6 proc. społeczeństwa. Oznacza…
Pacjenci z chorobą Fabry’ego od 14 lat walczą o refundację terapii hamującej postęp zagrażających ich życiu zmian. Aktualnie opiniowany jest wniosek o…
Jak najszybsze zapewnienie pacjentom z chorobą Fabry’ego dostępu do nowoczesnego leczenia – enzymatycznej terapii zastępczej, która hamuje rozwój choroby i pozwala zachować…
Nieleczona choroba Fabry’ego bywa okrutna. Najgorsze wspomnienie pani Małgorzaty, to gdy syn płakał z bólu całymi dniami, a ona chowała się w…
Tomasz ma 24 lata, wygląda jednak najwyżej na kilkanaście. Jego życie to ciągły ból – piekący, dokuczliwy. Gdyby nie drogi, innowacyjny lek…