W ciągu ostatnich 5 lat w USA i Europie zarejestrowano sześć nowych leków do stosowania w leczeniu opornych i nawrotowych postaci szpiczaka. Wyniki badań klinicznych dowodzą, że znacząco wydłużają one czas całkowitego przeżycia chorych. Niestety trzy z nich wciąż nie są dostępne dla polskich chorych.
Szpiczak plazmocytowy to złośliwy nowotwór układu krwiotwórczego, wywodzący się z dojrzałych komórek układu odpornościowego nazywanych plazmocytami. Choroba charakteryzuje się podstępującym rozprzestrzenianiem się zmienionych nowotworowo plazmocytów w szpiku kostnym i osłabieniem struktury kości, zwłaszcza kręgosłupa, żeber, mostka, miednicy i czaszki. Obok uszkodzenia kości, następstwem rozwoju choroby jest upośledzenie czynności krwiotwórczej szpiku, uszkodzenie nerek oraz skłonność do zakażeń.
Co roku w Polsce szpiczak rozpoznawany jest u 1500 osób, a ok. 9,500 chorych leczy się z powodu tej choroby. Szpiczak jest chorobą rozsianą i wymaga leczenia wielolekową chemioterapią, jednak leczenie klasycznymi cytostatykami były niezadowalające. Przełomem było wprowadzenie do leczenia procedury autotransplantacji szpiku, która znacząco wydłużała życie, a także nowych leków.
W latach 2012-2016 agencje FDA i EMA zarejestrowały sześć nowych leków do leczenia opornych i nawrotowych postaci szpiczaka. Są wśród nich nowe leki immunomodulujące, inhibitory proteasomu najnowszej generacji, inhibitor deacetylazy histonowej, a także dwa pierwsze przeciwciała monoklonalne.
Obecnie tylko trzy z nich: bortezomib, talidomid i lenalidomid są dostępne i refundowane w Polsce. Leki te działają na skomplikowane mechanizmy wewnątrz komórek nowotworowych oraz oddziałują na środowisko, w których te komórki się znajdują. Są znacznie skuteczniejsze niż klasyczna chemioterapia. Dzięki nim o szpiczaku można mówić jak o chorobie przewlekłej – przeżycia pacjentów sięgają nawet 10 lat.
Niestety pozostałe zarejestrowane w leczeniu szpiczaka plazmocytowego leki: daratumumab, pomalidomid i karlizomib nie są w Polsce refundowane. Oznacza to, że chorym z opornością na stosowane dotąd inhibitory proteasomu I generacji oraz leki immunomodulujące II generacji lekarze nie mają już nic do zaproponowania.
„W Polsce wciąż brakuje nowoczesnego leczenia dla chorych opornych na leki immunomodulujące i inhibitory proteasomu I generacji. Zastosowanie nowszych generacji tych leków wykazuje dużą skuteczność w tej grupie chorych. Mamy nadzieję, że przynajmniej jeden z tych nowych leków będzie wkrótce dostępny w Polsce w ramach programu lekowego finansowanego przez Narodowym Fundusz Zdrowia” – mówiła prof. dr hab. n. med. Anna Dmoszyńska, przewodnicząca Polskiej Grupy Szpiczakowej, podczas XXVII Zjazdu Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów w Warszawie.
Nową nadzieją dla polskich pacjentów jest polsko-amerykańskie badanie kliniczne III fazy, ASPIRE. Porównuje ono skuteczność terapii trójlekowej (z użyciem lenalidomidu, deksametazonu i karfilzomibu) z terapią dwulekową (lenalidomid + deksametazon) u 180 pacjentów po przeszczepie szpiku. Wstępne wyniki tego badania, prezentowane już na zjazdach hematologów wskazują, że pacjenci leczeni według schematu trzylekowego (z karlizomibem) przeżywali prawie osiem miesięcy dłużej niż pacjenci leczeni tylko lenalidomidem i deksametazonem.
„Badanie to jest korzystne nie tylko dla nauki, ale również dla polskich pacjentów, którzy otrzymują w jego trakcie lepsze leczenie od obowiązującego obecnie w Polsce” – podkreślił prof. Andrzej Jakubowiak, szef centrum badań nad nowymi lekami hematologicznymi w University of Chicago, absolwent Akademii Medycznej w Poznaniu. Ten schemat leczenia nie jest jeszcze powszechnym standardem nawet w Stanach Zjednoczonych, jednak dzięki współpracy University of Chicago z Polskim Konsorcjum Szpiczakowym udało się włączyć do niego także pacjentów w Polski.