W Klinice Neurologii CSK UCK WUM w ramach programu lekowego NFZ podano setną dawkę Nusinersenu – pierwszego zarejestrowanego na świecie leku stosowanego w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA).
SMA (ang. spinal muscular atrophy), czyli rdzeniowy zanik mięśni, to schorzenie nerwowo-mięśniowe o podłożu genetycznym. Na skutek mutacji w genie odpowiedzialnym za kodowanie białka SMN obumierają neurony w rdzeniu kręgowym, odpowiadające za pracę mięśni ciała. Mięśnie słabną i stopniowo ulegają zanikowi. Klinika Neurologii CSK UCK WUM jest ośrodkiem referencyjnym dla chorób nerwowo-mięśniowych, w której leczą się dorośli i dzieci chorujący na rdzeniowy zanik mięśni.
„Dotychczas w naszej klinice Nusinersen otrzymało już niemal 40 pacjentów” – powiedziała prof. Anna Kostera-Pruszczyk kierująca Kliniką Neurologii CSK UCK WUM.
Klinika rozpoczęła leczenie pacjentów w końcu marca br. Polska jest jednym z nielicznych krajów, w którym leczenie stało się dostępne również dla dorosłych.
Nusinersen jest podawany dokanałowo, drogą nakłucia lędźwiowego. Dzięki współpracy z zespołem radiologów z II Zakładu Radiologii WUM kierowanego przez prof. Olgierda Rowińskiego u 11. pacjentów z bardzo zaawansowanymi skrzywieniami kręgosłupa podanie leku wykonywane jest pod kontrolą tomografii komputerowej. Klinika Neurologii CSK UCK WUM, jako jedyna z Polski należy do elitarnej Europejskiej Sieci Referencyjnej dla Chorób Rzadkich ERN EURO-NMD.