W wielu krajach europejskich pacjenci ze szpiczakiem mnogim są leczeni nowoczesnymi terapiami, co sprawia, że choroba ta ma charakter przewlekły. Mogą pracować, prowadzić życie rodzinne, realizować plany i marzenia. W Polsce z powodu ograniczonego dostępu do nowoczesnych terapii chorzy żyją o kilka, czasem kilkanaście lat krócej. Lekarze i organizacje pacjenckie walczą o refundacje kolejnych leków, które pozwoliłyby wykorzystać w leczeniu szpiczaka wszystkie szanse jakie daje współczesna medycyna.
Szpiczak plazmocytowy to nieuleczalny nowotwór krwi. W Polsce choruje na niego obecnie blisko 7000 osób w większości starszych, po 65 r.ż., ale rośnie liczba chorych, u których zdiagnozowano szpiczaka plazmocytowego nawet poniżej 50 roku życia.
Nowoczesne terapie ratują życie
Jednym z takich pacjentów jest Kuba, który o swojej chorobie dowiedział się gdy miał 31 lat, w dniu… ślubu. Potworny ból kręgosłupa sprawił, że prosto sprzed ołtarza trafił na SOR-ze, gdzie dowiedział się, że ma zaawansowanego szpiczaka. Przeszedł autoprzeszczep i zakwalifikował się do badania klinicznego. Dzięki temu dziś jest w dobrej formie – wrócił do pracy firmie spedycyjnej, podróżuje, nie ma żadnych ograniczeń.
W dużo gorszej sytuacji jest 39-letnia Anna, która, aby ratować życie musiała zorganizować zbiórkę na lek w Internecie. Nie wszyscy pacjenci mają bowiem dostęp do nowoczesnego leczenia.
Przeszczep najskuteczniejszą metodą leczenia
Rokowanie w leczeniu szpiczaka zależy od jego rodzaju i stopnia zaawansowania w jakim został rozpoznany. „Chorych na ten nowotwór dzielimy na dwie grupy: tych którzy kwalifikują się do leczenia metodą przeszczepienia szpiku zawierającego komórki macierzyste i tych, którzy do takiego leczenia się nie kwalifikują. Średnia zachorowań na szpiczaka wynosi 70 lat i to wiek mniej więcej wyznacza nam tę granicę podziału: ci poniżej zwykle kwalifikują się do tej metody, a ci powyżej najczęściej już nie” – tłumaczy prof. dr hab. n. med. Wiesław Jędrzejczak, wieloletni konsultant krajowy ds. hematologii. Oczywiście zależy to też od stanu ogólnego – trzeba być w bardzo dobrej kondycji, żeby móc skorzystać z dobrodziejstwa przeszczepiania, które jest najbardziej skuteczną metodą redukcji liczby komórek nowotworowych – a to jest kluczowe w chorobach onkologicznych. Dalej postępowanie zależy od tego w jakiej grupie znajduje się pacjent.
Chorzy leczeni przeszczepieniem muszą mieć w pierwszej kolejności chorobę zredukowaną do remisji i obecnie dostępne leczenie u większości chorych pozwala to uzyskać. Ci, którzy są oporni na leczenie konieczne na tym etapie, potrzebują nowych terapii.
Szpiczak jest chorobą nawrotową, więc także ci, którzy przejdą przeszczep z czasem najczęściej będą potrzebowali kontynuacji leczenia – to jest kolejna grupa wymagająca wprowadzenia nowoczesnych terapii. U chorych, którzy nie kwalifikują się do przeszczepienia stosuje się metody nieco mniej skuteczne, ale trzeba mieć na uwadze fakt, że ze względu na wiek chorzy z tej grupy wymagają mniej toksycznych metod.
Wysyp nowych możliwości
Terapia chorych na szpiczaka plazmocytowego składa się z wielu linii leczenia i tylko od dostępności do jak największej liczby skutecznych leków o różnych mechanizmach działania, zależy powodzenie leczenia.
W Unii Europejskiej i USA w ostatnich latach zostało zarejestrowanych już 6 nowoczesnych leków:
– przeciwciała monoklonalne (elotuzumab i daratumumab)
– inhibitory HDAC (deacetylazy histonów) – wśród nich panobinostat
– tzw. lek immunomodulujący trzeciej generacji – pomalidomid, który jest skuteczny u części chorych opornych na lenalidomid (lek immunomodulujący drugiej generacji). Obydwa te preparaty mają tę samą cząsteczkę czynną i wywołują mniej działań niepożądanych aniżeli talidomid (lek tego typu pierwszej generacji).
– oraz tzw. inhibitory proteazomu, a wśród nich najstarszy z tej grupy bortezomib oraz dwa leki nowej generacji: karfilzomib oraz iksazomib.
Im więcej możliwości, tym lepiej
Obecnie chorzy ze szpiczakiem w Polsce mają dostęp tylko dwóch nowoczesnych leków w programie lekowym: lenalidomidu i od zeszłego roku pomalidomidu.Oba te leki mają ten sam immunomodulujący mechanizm działania i odpowiadają na potrzeby farmakologiczne tylko części pacjentów. Co więcej, nie każdy chory kwalifikuje się do leczenia finansowanego przez NFZ. Specjaliści ubolewają nad tym, że wciąż brakuje dostępu do pozostałych skutecznych terapii w pierwszym i kolejnych nawrotach.
„W 2018 r. minister zdrowia wprowadził refundację leku stosowanego w leczeniu III linii nawrotowego i opornego szpiczaka plazmocytowego – pomalidomidu. Jest to jeden z trzech potrzebnych leków w tym wskazaniu. Ciągle bez zmian pozostaje II linia leczenia. A to oznacza, że nie wszystkim chorym możemy zaproponować leczenie, choć na świecie jest ono dostępne” – mówi prof. Jedrzejczak.
Dwa kolejne – daratumumab i karfilzomib – czekają na refundację. „Każdy z nich odpowie na potrzeby innej grupy pacjentów, a rozszerzenie listy leków refundowanych o każdy następny lek rozwiąże problemy kolejnych grup chorych na szpiczaka” – podkreśla dr hab. n. med. Grzegorz W. Basak kierownik Katedry i Kliniki Hematologii, Onkologii i Chorób Wewnętrznych Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego.
Daratumumab to lek dla pacjentów po przeszczepieniu, kiedy choroba nawraca lub pacjentów, którzy nie kwalifikują się do przeszczepienia i wymagają kolejnej linii leczenia, a karfilzomib jest potrzebny chorym kwalifikującym się do przeszczepienia. Dzięki zastosowaniu karfilzomibu szansę na przeszczep mogą zyskać chorzy, którzy takiej szansy do tej pory nie mieli – ci z chorobą nawrotową lub oporną na leczenie.
Zdaniem specjalistów im więcej leków o różnych mechanizmach działania mają do zaproponowania lekarze tym lepiej, bo można dopasowywać je do poszczególnych pacjentów oraz kolejnych etapów choroby, która z każdym nawrotem jest trudniejsza do opanowania. Nowoczesne leki stosowane w skojarzeniach pozwalają u niektórych chorych uzyskać nawet 100 proc. remisję choroby, a u 75-80 proc. chorych dochodzi do częściowego cofnięcia się choroby. Niestety nie u polskich pacjentów.