NOWOŚĆ!Już dziś zapisz się, aby otrzymywać nasz newsletter! Zapisz się 

AktualnościCo? Gdzie? Kiedy?InnowacjeWszechstronny lekarz

Jest rejestracja terapii komórkowej w leczeniu białaczki

Komisja Europejska (KE) zatwierdziła terapię komórkową CAR-T firmy Novartis w dwóch wskazaniach – w leczeniu pacjentów pediatrycznych i młodych dorosłych w wieku do 25 lat w terapii opornej ostrej białaczki limfoblastycznej. To przełomowa, jednorazowa terapia wykorzystująca własne limfocyty T pacjenta do walki z nowotworem.

Tisagenlekleucel to terapia typu CAR-T, nazywana „żywym lekiem”, ponieważ produkowany jest indywidualnie dla każdego pacjenta poprzez przeprogramowanie jego własnych komórek układu odpornościowego. To przełomowa, jednorazowa terapia wykorzystująca własne limfocyty T pacjenta do walki z nowotworem. Tisagenlekleucel jest aktualnie jedyną terapią chimerycznym receptorem antygenu limfocytu T (CAR-T), która uzyskała zatwierdzenie Komisji Europejskiej w dwóch typach nowotworów komórek B. To także pierwsza terapia komórkowa CAR-T zatwierdzona przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA).

Zatwierdzenie tisagenlekleucel to przełomowy moment dla pacjentów w Europie potrzebujących nowych opcji leczenia” – powiedziała Liz Barrett, CEO Novartis Oncology. „Novartis planuje nadal rozwijać globalną infrastrukturę, tak aby dostarczać terapię komórkową CAR-T tam, gdzie do tej pory nie było możliwości skorzystania z niej.”

Decyzja KE została oparta na wynikach dwóch globalnych badań klinicznych CAR-T – JULIET i ELIANA, w których udział wzięli pacjenci z ośmiu krajów europejskich. W badaniach tych tisagenlekleucel wykazał silne i trwałe wskaźniki odpowiedzi na leczenie oraz stały profil bezpieczeństwa w dwóch trudnych do leczenia typach agresywnego nowotworu krwi.

Terapia tisagenlekleucel opracowana została przez Novartis wspólnie z Uniwersytetem Pensylwanii (Penn) w ramach międzynarodowej współpracy zawartej w 2012 roku. To pierwsza tego rodzaju współpraca między przemysłem a środowiskiem akademickim dot. badań nad rozwojem CAR-T.

Lek zarejestrowano w dwóch wskazaniach – w leczeniu pacjentów pediatrycznych i młodych dorosłych w wieku do 25 lat w terapii opornej ostrej białaczki limfoblastycznej z komórek B (ALL) w nawrocie choroby po transplantacji szpiku lub w drugim bądź kolejnym rzucie leczenia oraz w terapii dorosłych pacjentów z chłoniakiem rozlanym z dużych limfocytów B (DLBCL) w postaci nawrotowej lub opornej (r/r) po co najmniej dwóch liniach terapeutycznych. Zarówno ALL z komórek B, jak i DLBCL są agresywnymi, złośliwymi nowotworami krwi. Dla pacjentów cierpiących na te nowotwory wciąż brakuje skutecznych terapii.

Udostępnienie tisagenlekleucel pacjentom w UE to niespotykany dotąd postęp w leczeniu, który młodym pacjentom z ALL, leczonym dotychczas bezskutecznie dostępnymi terapiami i mającym ograniczone dalsze możliwości leczenia, oferuje terapię, która może uratować ich życie2„, powiedział prof. Peter Bader z Zakładu Transplantacji Komórek Macierzystych i Immunologii oraz główny badacz ELIANA w Szpitalu Uniwersyteckim dla Dzieci i Młodzieży we Frankfurcie nad Menem.

Terapia ta może jednak powodować działania niepożądane, które mogą być ciężkie lub zagrażać życiu. Dlatego dostępność leku tisagenlekleucel w każdym kraju będzie zależeć od wielu czynników, w tym od dostosowania wykwalifikowanych ośrodków leczenia, a także od postępowania refundacyjnego.

Powiązane artykuły
PACJENTAktualności

Empatia – Aktywizacja – Zaufanie (zdjęcia)

Pod takim hasłem 14 marca odbył się Trzeci Kongres Zdrowia Kobiet. Rozmawiano o profilaktyce, leczeniu, rehabilitacji, diagnostyce, a także o tym, w…
LEKARZWszechstronny lekarz

20 marca to Międzynarodowy Dzień Szczęścia ONZ

Wyborcy Partii Demokratycznej i prezydenta USA Joe Bidena są szczęśliwsi niż wyborcy Partii Republikańskiej i byłego prezydenta USA Donalda Trumpa – tak…
PACJENTAktualności

20 marca to Światowy Dzień Zdrowia Jamy Ustnej

To dobra okazja, aby przypomnieć zasady profilaktyki próchnicy. Udzielą ich eksperci Polskiego Towarzystwa Stomatologii Dziecięcej oraz Polskiego Towarzystwa Stomatologicznego. Wprowadzenie do codziennej…
Zapisz się, aby otrzymywać nasz newsletter