NOWOŚĆ!Już dziś zapisz się, aby otrzymywać nasz newsletter! Zapisz się 

AktualnościCo? Gdzie? Kiedy?InnowacjeWszechstronny lekarz

Jest rejestracja terapii komórkowej w leczeniu białaczki

Komisja Europejska (KE) zatwierdziła terapię komórkową CAR-T firmy Novartis w dwóch wskazaniach – w leczeniu pacjentów pediatrycznych i młodych dorosłych w wieku do 25 lat w terapii opornej ostrej białaczki limfoblastycznej. To przełomowa, jednorazowa terapia wykorzystująca własne limfocyty T pacjenta do walki z nowotworem.

Tisagenlekleucel to terapia typu CAR-T, nazywana „żywym lekiem”, ponieważ produkowany jest indywidualnie dla każdego pacjenta poprzez przeprogramowanie jego własnych komórek układu odpornościowego. To przełomowa, jednorazowa terapia wykorzystująca własne limfocyty T pacjenta do walki z nowotworem. Tisagenlekleucel jest aktualnie jedyną terapią chimerycznym receptorem antygenu limfocytu T (CAR-T), która uzyskała zatwierdzenie Komisji Europejskiej w dwóch typach nowotworów komórek B. To także pierwsza terapia komórkowa CAR-T zatwierdzona przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA).

Zatwierdzenie tisagenlekleucel to przełomowy moment dla pacjentów w Europie potrzebujących nowych opcji leczenia” – powiedziała Liz Barrett, CEO Novartis Oncology. „Novartis planuje nadal rozwijać globalną infrastrukturę, tak aby dostarczać terapię komórkową CAR-T tam, gdzie do tej pory nie było możliwości skorzystania z niej.”

Decyzja KE została oparta na wynikach dwóch globalnych badań klinicznych CAR-T – JULIET i ELIANA, w których udział wzięli pacjenci z ośmiu krajów europejskich. W badaniach tych tisagenlekleucel wykazał silne i trwałe wskaźniki odpowiedzi na leczenie oraz stały profil bezpieczeństwa w dwóch trudnych do leczenia typach agresywnego nowotworu krwi.

Terapia tisagenlekleucel opracowana została przez Novartis wspólnie z Uniwersytetem Pensylwanii (Penn) w ramach międzynarodowej współpracy zawartej w 2012 roku. To pierwsza tego rodzaju współpraca między przemysłem a środowiskiem akademickim dot. badań nad rozwojem CAR-T.

Lek zarejestrowano w dwóch wskazaniach – w leczeniu pacjentów pediatrycznych i młodych dorosłych w wieku do 25 lat w terapii opornej ostrej białaczki limfoblastycznej z komórek B (ALL) w nawrocie choroby po transplantacji szpiku lub w drugim bądź kolejnym rzucie leczenia oraz w terapii dorosłych pacjentów z chłoniakiem rozlanym z dużych limfocytów B (DLBCL) w postaci nawrotowej lub opornej (r/r) po co najmniej dwóch liniach terapeutycznych. Zarówno ALL z komórek B, jak i DLBCL są agresywnymi, złośliwymi nowotworami krwi. Dla pacjentów cierpiących na te nowotwory wciąż brakuje skutecznych terapii.

Udostępnienie tisagenlekleucel pacjentom w UE to niespotykany dotąd postęp w leczeniu, który młodym pacjentom z ALL, leczonym dotychczas bezskutecznie dostępnymi terapiami i mającym ograniczone dalsze możliwości leczenia, oferuje terapię, która może uratować ich życie2„, powiedział prof. Peter Bader z Zakładu Transplantacji Komórek Macierzystych i Immunologii oraz główny badacz ELIANA w Szpitalu Uniwersyteckim dla Dzieci i Młodzieży we Frankfurcie nad Menem.

Terapia ta może jednak powodować działania niepożądane, które mogą być ciężkie lub zagrażać życiu. Dlatego dostępność leku tisagenlekleucel w każdym kraju będzie zależeć od wielu czynników, w tym od dostosowania wykwalifikowanych ośrodków leczenia, a także od postępowania refundacyjnego.

Powiązane artykuły
Wszechstronny lekarz

O zakrzepicy mówi prof. Jerzy Windyga

Rocznie rozpoznaje się w Polsce kilkadziesiąt tysięcy nowych przypadków zakrzepicy, zatem wśród nas są miliony ludzi z tą chorobą. Prof. Jerzy Windyga…
Aktualności

Terapia krótkoterminowa dla pacjentów psychiatrycznych z podwójną diagnozą

U coraz większej liczby pacjentów psychiatrycznych chorobie psychicznej, jak choroba afektywna dwubiegunowa, depresja czy schizofrenia, towarzyszy uzależnienie. Mówi się wówczas o tzw….
Aktualności

Nawet jedna kropla krwi to sygnał alarmowy

Tak szybko, jak zasypujesz solą plamę na obrusie, gdy rozlejesz choć kroplę czerwonego wina, tak szybko zgłoś się do lekarza, gdy w…
Zapisz się, aby otrzymywać nasz newsletter