NOWOŚĆ!Już dziś zapisz się, aby otrzymywać nasz newsletter! Zapisz się 

AktualnościCo? Gdzie? Kiedy?InnowacjeWszechstronny lekarz

Jest rejestracja terapii komórkowej w leczeniu białaczki

Komisja Europejska (KE) zatwierdziła terapię komórkową CAR-T firmy Novartis w dwóch wskazaniach – w leczeniu pacjentów pediatrycznych i młodych dorosłych w wieku do 25 lat w terapii opornej ostrej białaczki limfoblastycznej. To przełomowa, jednorazowa terapia wykorzystująca własne limfocyty T pacjenta do walki z nowotworem.

Tisagenlekleucel to terapia typu CAR-T, nazywana „żywym lekiem”, ponieważ produkowany jest indywidualnie dla każdego pacjenta poprzez przeprogramowanie jego własnych komórek układu odpornościowego. To przełomowa, jednorazowa terapia wykorzystująca własne limfocyty T pacjenta do walki z nowotworem. Tisagenlekleucel jest aktualnie jedyną terapią chimerycznym receptorem antygenu limfocytu T (CAR-T), która uzyskała zatwierdzenie Komisji Europejskiej w dwóch typach nowotworów komórek B. To także pierwsza terapia komórkowa CAR-T zatwierdzona przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA).

Zatwierdzenie tisagenlekleucel to przełomowy moment dla pacjentów w Europie potrzebujących nowych opcji leczenia” – powiedziała Liz Barrett, CEO Novartis Oncology. „Novartis planuje nadal rozwijać globalną infrastrukturę, tak aby dostarczać terapię komórkową CAR-T tam, gdzie do tej pory nie było możliwości skorzystania z niej.”

Decyzja KE została oparta na wynikach dwóch globalnych badań klinicznych CAR-T – JULIET i ELIANA, w których udział wzięli pacjenci z ośmiu krajów europejskich. W badaniach tych tisagenlekleucel wykazał silne i trwałe wskaźniki odpowiedzi na leczenie oraz stały profil bezpieczeństwa w dwóch trudnych do leczenia typach agresywnego nowotworu krwi.

Terapia tisagenlekleucel opracowana została przez Novartis wspólnie z Uniwersytetem Pensylwanii (Penn) w ramach międzynarodowej współpracy zawartej w 2012 roku. To pierwsza tego rodzaju współpraca między przemysłem a środowiskiem akademickim dot. badań nad rozwojem CAR-T.

Lek zarejestrowano w dwóch wskazaniach – w leczeniu pacjentów pediatrycznych i młodych dorosłych w wieku do 25 lat w terapii opornej ostrej białaczki limfoblastycznej z komórek B (ALL) w nawrocie choroby po transplantacji szpiku lub w drugim bądź kolejnym rzucie leczenia oraz w terapii dorosłych pacjentów z chłoniakiem rozlanym z dużych limfocytów B (DLBCL) w postaci nawrotowej lub opornej (r/r) po co najmniej dwóch liniach terapeutycznych. Zarówno ALL z komórek B, jak i DLBCL są agresywnymi, złośliwymi nowotworami krwi. Dla pacjentów cierpiących na te nowotwory wciąż brakuje skutecznych terapii.

Udostępnienie tisagenlekleucel pacjentom w UE to niespotykany dotąd postęp w leczeniu, który młodym pacjentom z ALL, leczonym dotychczas bezskutecznie dostępnymi terapiami i mającym ograniczone dalsze możliwości leczenia, oferuje terapię, która może uratować ich życie2„, powiedział prof. Peter Bader z Zakładu Transplantacji Komórek Macierzystych i Immunologii oraz główny badacz ELIANA w Szpitalu Uniwersyteckim dla Dzieci i Młodzieży we Frankfurcie nad Menem.

Terapia ta może jednak powodować działania niepożądane, które mogą być ciężkie lub zagrażać życiu. Dlatego dostępność leku tisagenlekleucel w każdym kraju będzie zależeć od wielu czynników, w tym od dostosowania wykwalifikowanych ośrodków leczenia, a także od postępowania refundacyjnego.

Powiązane artykuły
LEKARZInnowacje

Słuchawki z AI pozwalają usłyszeć wybraną osobę w tłumie

Mamy już słuchawki z redukcją szumów, które są świetne i niezastąpione w wygłuszaniu niepotrzebnych dźwięków, jednak nadal wyzwaniem pozostaje stworzenie takich, które…
PACJENTAktualności

Stała opieka koordynowana marzeniem pacjentów z neurofibromatozami

– To był dobry rok dla pacjentów, którzy chorują na tę rzadką chorobę. Jednak wciąż czekamy, żeby opieka koordynowana nad chorymi z…
LEKARZInnowacje

#nanoleki przeciwbakteryjne – czy zastąpią antybiotyki?

– Stoimy dziś na progu ery postantybiotykowej, w której zwykłe infekcje znów będą zabijać ludzi. Od lat gramy z bakteriami w grę…
Zapisz się, aby otrzymywać nasz newsletter