NOWOŚĆ!Już dziś zapisz się, aby otrzymywać nasz newsletter! Zapisz się 

PACJENTPoradnia

Przełomowe badanie nad leczeniem mięsaka Ewinga

Celem badania jest poprawa diagnostyki oraz leczenia dzieci chorych na oporną i nawrotową postać złośliwego nowotworu, który jest drugim wśród najczęściej występujących guzów kości u dzieci i młodych dorosłych.

Klinika Onkologii Instytutu Matki i Dziecka w Warszawie rozpoczęła projekt BUTTERFLY – niekomercyjne badanie kliniczne oceniające skuteczność zastosowania naksytamabu. To nowoczesna metoda terapii mięsaka Ewinga. Do programu kwalifikowani są pacjenci między 2. a 21. rokiem życia, u których dotychczasowe postępowanie terapeutyczne nie przyniosło oczekiwanych rezultatów.

Mięsak Ewinga to nowotwór złośliwy, rozwija się przeważnie w kościach, takich jak kość udowa, miednica czy żebra, ale może pojawić się również w tkankach miękkich, np. w tkance mięśniowej. Szczyt zachorowań przypada pomiędzy 15. a 19. rokiem życia, choć często problem dotyczy również dzieci młodszych. Niestety, w momencie diagnozy u ponad połowy pacjentów występują również zmiany przerzutowe. Dlatego ważne jest szybkie rozpoznanie i wdrożenie odpowiedniego leczenia. Jednak z niepowodzeniem terapii mierzy się około 20-30% pacjentów – aby zminimalizować ten odsetek, Instytut Matki i Dziecka rozpoczął właśnie ten projekt – BUTTERFLY.

To jedna z pierwszych immunoterapii w guzach kości i pierwsza terapia naksytamabem w mięsaku Ewinga na świecie. Badanie ma na celu poprawę diagnostyki i leczenia pacjentów z chorobą oporną i nawrotową, a także standaryzację i ujednolicenie podejścia diagnostycznego oraz terapeutycznego. Umożliwi ono również stworzenie biobanku, w którym przechowywane będą próbki biologiczne chorych. To z kolei może pomóc w dalszym rozwoju terapii spersonalizowanej, dostosowanej do indywidualnych potrzeb każdego pacjenta.

U pacjentów z mięsakiem Ewinga, u których występuje rozsiew choroby i negatywne czynniki rokownicze, od ponad 30 lat nie uzyskano poprawy wyników leczenia. Wstępne dane pokazują, że u ok. 60-80% chorych na powierzchni komórek nowotworowych wykrywa się gangliozyd GD2. Skuteczność kliniczną naksytamabu w ich niszczeniu wykazano u dzieci i młodzieży z neuroblastomą, u których stosowano ten lek. W powiązaniu z innymi kwestiami, uzasadnia to podjęcie badań nad naksytamabem w połączeniu z chemioterapią w mięsaku Ewinga. Kluczowym celem badania jest sprawdzenie skuteczności i bezpieczeństwa zaawansowanej chemioimmunoterapii personalizowanej. Zakłada ona integrację standardowej chemioterapii z udostępnieniem nowego przeciwciała – wyjaśnia prof. Anna Raciborska, kierownik Kliniki Onkologii i Chirurgii Onkologicznej Dzieci i Młodzieży w Instytucie Matki i Dziecka ora kierownik projektu BUTTERFLY realizowanego w IMiD.

Pierwszym pacjentem objętym terapią naksytamabem jest dwunastoletni Jakub, który 25 października otrzymał pierwszą dawkę leku.

Nadzieje na przyszłość

Obecnie leczenie mięsaka Ewinga ma charakter skojarzony. Jego podstawą jest chemioterapia stosowana zarówno przed, jak i po zabiegu chirurgicznym. W procesie leczenia tego rodzaju nowotworu stosuje się również radioterapię – zazwyczaj po zabiegu operacyjnym. Czasem, w przypadku braku reakcji organizmu na chemioterapię wstępną, radioterapię stosuje się razem z chemioterapią indukcyjną. To terapia skuteczna u 60-65% pacjentów, ale w przypadku zmian przerzutowych ten odsetek jest znacznie niższy. Zdarza się, że mimo zastosowania tradycyjnej ścieżki leczenia, u części pacjentów nie udaje się zatrzymać choroby lub choroba powraca. Dlatego tak ważne jest opracowanie nowoczesnych metod diagnostyki i leczenia tego nowotworów.

Niekomercyjne badania kliniczne mają służyć przede wszystkim optymalizacji sposobu leczenia. Dają możliwość porównania nowych schematów z/lub włączeniem dodatkowych leków, ich dawkowania czy procedur diagnostyczno-terapeutycznych. Umożliwiają stosowanie bardziej precyzyjnej i często mniej inwazyjnej diagnostyki. Dzięki ich rozwojowi lekarze mogą tworzyć nowe standardy postępowania, personalizować leczenie, podnosić wskaźniki wyleczalności. Osoby zakwalifikowane do badań prowadzonych przez IMID nie ponoszą kosztów związanych z leczeniem, są objęte stałą opieką zespołu lekarzy i pielęgniarek oraz mają dostęp do najwyższej jakości procedur medycznych i diagnostyki. Daje to dziecięcym pacjentom i ich rodzinom poczucie bezpieczeństwa oraz jest potwierdzeniem świadczenia przez Klinikę usług medycznych na najwyższym poziomie – wyjaśnia prof. Anna Raciborska.

Ruszyła rekrutacja pacjentów

Badanie realizowane w ramach projektu BUTTERFLY będzie trwać do końca lipca 2028 roku. Mogą wziąć w nim udział pacjenci między 2. a 21. rokiem życia, u których wystąpiła progresja lub nawrót mięsaka Ewinga. Do uczestnictwa można zostać zaproszonym przez lekarza lub zgłosić się samodzielnie do ośrodka badań. Decyzja o kwalifikacji zostaje podjęta na podstawie historii choroby, aktualnych wyników oraz spełniania określonych kryteriów włączenia. Pacjentom, u których standardowe leczenie nie przyniosło efektów, udział w badaniu daje możliwość skorzystania z najnowocześniejszych terapii, innowacyjnych leków oraz metod leczenia.

***

Klinika Onkologii i Chirurgii Dzieci i Młodzieży Instytutu Matki i Dziecka (IMiD)

To najstarsza w Polsce, wysokospecjalistyczna klinika onkologiczna dla dzieci i młodzieży zlokalizowana w Warszawie. Interdyscyplinarny, doświadczony zespół Kliniki prowadzi pełną diagnostykę i kompleksowe leczenie nowotworów u dzieci od okresu płodowego do 25. roku życia z całego kraju. Specjalizuje się w zakresie leczenia guzów litych poza ośrodkowym układem nerwowym oraz histiocytoz. Klinika jest ośrodkiem referencyjnym w leczeniu oszczędzającym, umożliwiającym uratowanie kończyny choremu dziecku. Do 2023 r. wykonano już ok. 1000 zabiegów wszczepiania endoprotez, także tych wydłużanych mechanicznie lub w wyniku działania pola elektromagnetycznego. Najmłodszy pacjent, u którego wykonano taki zabieg miał 8 miesięcy. Zespół Kliniki prowadzi także działalność naukową, m.in. niekomercyjne badania kliniczne dot. leczenia guzów litych u dzieci.

Foto: pixabay.com

Powiązane artykuły
PACJENTPoradniaPsychologia

Przygotuj się na zmianę: w drodze do celu bywa różnie

Robienie postanowień i snucie planów jest piękne. Zdecydowanie trudniejsza jest ich realizacja. Aby zwiększyć szansę powodzenia, trzeba mieć świadomość, że proces dochodzenia…
PACJENTPoradnia

Przepuklina pępkowa – to warto wiedzieć

Dwie najczęstsze przepukliny u dzieci to przepuklina pachwinowa i pępkowa. Ta druga jest zazwyczaj bezbolesna i niegroźna. Często zamyka się sama, bez…
PACJENTPoradnia

RSV, czyli syncytialny wirus oddechowy

Znacząco rośnie liczba zachorowań na RSV. Jak podaje Zakład Epidemiologii Chorób Zakaźnych i Nadzoru NIZP PZH, w styczniu br. zgłoszonych zachorowań na…
Zapisz się, aby otrzymywać nasz newsletter

    Dodaj komentarz

    Twój adres e-mail nie zostanie opublikowany. Wymagane pola są oznaczone *