Wykrzywione kości, deformacje szkieletu, nawracające złamania, przedwcześnie wypadające zęby, osłabione mięśnie, problemy z poruszaniem się i nieustanny ból – tak wygląda codzienność…
Pacjenci z chorobą Fabry’ego od 14 lat walczą o refundację terapii hamującej postęp zagrażających ich życiu zmian. Aktualnie opiniowany jest wniosek o…
Jak najszybsze zapewnienie pacjentom z chorobą Fabry’ego dostępu do nowoczesnego leczenia – enzymatycznej terapii zastępczej, która hamuje rozwój choroby i pozwala zachować…