Pacjenci z chorobą Fabry’ego umierają przedwcześnie w wyniku powikłań kardiologicznych, nefrologicznych i neurologicznych. – Każdy kolejny miesiąc, rok bez refundacji to dla…
Polscy pacjenci z chorobą Fabry’ego od ponad 14 lat bezskutecznie starają się o dostęp do ratującej ich życie terapii. Dlatego też w…
Pacjenci z chorobą Fabry’ego od 14 lat walczą o refundację terapii hamującej postęp zagrażających ich życiu zmian. Aktualnie opiniowany jest wniosek o…
Choroba Fabry`ego dotyczy wielu typów komórek sercowych. Gromadzenie się w nich złogów globotriaozyloceramidu (GL-3), bezpośrednio oraz poprzez nasilenie procesów zapalnych i nieodwracalne…
Jak najszybsze zapewnienie pacjentom z chorobą Fabry’ego dostępu do nowoczesnego leczenia – enzymatycznej terapii zastępczej, która hamuje rozwój choroby i pozwala zachować…
Nieleczona choroba Fabry’ego bywa okrutna. Najgorsze wspomnienie pani Małgorzaty, to gdy syn płakał z bólu całymi dniami, a ona chowała się w…
Tomasz ma 24 lata, wygląda jednak najwyżej na kilkanaście. Jego życie to ciągły ból – piekący, dokuczliwy. Gdyby nie drogi, innowacyjny lek…
W Dniu Chorób Rzadkich pacjenci usłyszeli kolejną deklarację stworzenia Narodowego Planu dla chorób rzadkich. Dokument ma zostać przyjęty do końca roku. Ministerstwo…
Brak dostępu do leczenia, liczona w latach diagnostyka i setki apeli do przedstawicieli polskiego systemu opieki zdrowotnej – oto rzeczywistość osób z…
Dzień Chorób Rzadkich to święto prawie 3 milionów Polaków, którzy od dekady nie mogą doczekać się rozwiązań w zakresie braku leków, ośrodków…